和黃醫(yī)藥開始向美國FDA滾動提交索凡替尼新藥上市申請

FDA于今年初授予的快速通道資格允許和黃醫(yī)藥以滾動提交的方式分批提交新藥上市申請。索凡替尼的新藥上市申請是基于索凡替尼兩項成功的中國III期神經(jīng)內(nèi)分泌瘤臨床研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的數(shù)據(jù)支持。和黃醫(yī)藥此前宣布于新藥上市申請前（pre-NDA）會議與FDA達成協(xié)議，這些現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)可作為新藥上市申請?zhí)峤坏囊罁?jù)。FDA會于收到完整申請材料后會對申請進行審查并決定是否受理申請。 基于歐洲藥品管理局（”EMA”）的人用藥品委員會（CHMP）的科學(xué)建議，這些研究數(shù)據(jù)還將用作在2021年向EMA提交上市許可申請（MAA）的依據(jù)。

和黃醫(yī)藥（國際）董事總經(jīng)理兼首席醫(yī)學(xué)官Marek Kania表示：”隨著我們在美國的首個新藥上市申請?zhí)峤婚_始，和黃醫(yī)藥進一步實施打造全球化生物醫(yī)藥公司的戰(zhàn)略，將創(chuàng)新癌癥療法帶給全球患者。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的治療亟待新的療法，而索凡替尼在晚期神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中表現(xiàn)出顯著的臨床收益。此次向美國FDA提交新藥上市申請，標(biāo)志著我們朝在全球范圍內(nèi)將索凡替尼和其他創(chuàng)新療法商業(yè)化的目標(biāo)邁出了重要一步。”

和黃醫(yī)藥計劃啟動一項擴充療程方案（Expanded Access Protocol），以確保治療選擇有限的患者能夠獲得這種重要的治療。一旦FDA批準(zhǔn)該方案的監(jiān)管許可，預(yù)計將于2021年第一季度開始早期療程方案的注冊。

FDA于2020年4月授予索凡替尼兩項快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤，并于2019年11月授予孤兒藥資格，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。獲批的靶向治療包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

據(jù)Frost & Sullivan公司估計，2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對較長。因此，據(jù)估計2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000名。[1]

關(guān)于索凡替尼

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨特的雙重機制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。