FDA的快速通道審批資格旨在針對醫(yī)療需要未得到滿足的嚴(yán)重疾病新型治療藥物推進(jìn)開發(fā)流程并加速審查,目的是更快地為患者提供重要的新藥物。憑借快速通道審批資格認(rèn)定,RedHill將能夠與FDA提早進(jìn)行經(jīng)常性溝通,以加快RHB-204開發(fā)項(xiàng)目,并獲新藥申請(NDA)滾動式審評。RHB-204已獲得感染性疾病合格產(chǎn)品(QIDP)認(rèn)定,還獲得了NDA優(yōu)先審評和加速審批資格。
RHB-204最近也被授予孤兒藥資格,將其在獲FDA批準(zhǔn)后的市場獨(dú)占期延長到12年。
RedHill公司最近啟動了一項(xiàng)3期研究,以評估RHB-204作為肺部NTM病一線治療藥物的安全性和有效性,該研究將在全美多達(dá)40個地點(diǎn)進(jìn)行。
“鑒于改善NTM病患者治療選擇的迫切需要,我們歡迎這一快速通道資格及其提供的監(jiān)管支持,這將加快正在進(jìn)行的RHB-204的3期開發(fā)項(xiàng)目和任何后續(xù)的潛在審批”,RedHill監(jiān)管事務(wù)高級副總裁Patricia Anderson表示。“值得慶幸的是NTM病較為罕見,但這種疾病在世界許多地區(qū)的患病率正在上升。這是一種眾所周知的難治疾病,如果得不到有效治療可能會引起肺部瘢痕和纖維化,進(jìn)而有可能導(dǎo)致呼吸衰竭。許多患者在接受當(dāng)前療法后無效,一半以上的患者在完成治療后會復(fù)發(fā)或出現(xiàn)新的感染[1],[2]。”
根據(jù)RedHill的擴(kuò)大獲取政策RHB-204或可符合使用條件 – 更多詳情請見:https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注冊, 這是美國國家衛(wèi)生研究院的一項(xiàng)基于網(wǎng)絡(luò)的服務(wù),讓公眾了解公共和私營部門支持的臨床研究相關(guān)信息。
關(guān)于肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)病
肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)病是一種慢性、致人衰弱的肺部疾病,由土壤以及自然和人工水系統(tǒng)中無處不在的環(huán)境細(xì)菌所引起。NTM的最常見癥狀包括發(fā)熱、體重減輕、胸痛和痰中帶血[3]。肺部NTM疾病可導(dǎo)致支氣管炎和肺炎復(fù)發(fā),在某些情況下可導(dǎo)致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病盡管較為罕見,但在世界許多地區(qū)的發(fā)病率和流行率都有上升[5]。2017年,美國肺部NTM患者人數(shù)估計(jì)達(dá)11萬,美國市場潛力估值超過5億美元[6]。肺部表征在所有NTM相關(guān)疾病中占80-90%[7],大約80%的肺部NTM疾病是由鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群(MAC)引起[8]。
關(guān)于RHB-204
RHB-204是一種專有的固定劑量口服膠囊,含有克拉霉素、利福比汀和氯法齊明成分組合,用于治療鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群(MAC)引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道資格外,RHB-204還被授予用于治療NTM病的FDA孤兒藥資格,并根據(jù)《鼓勵開發(fā)抗生素法案》(Generating Antibiotic Incentives Now Act,簡稱GAIN法案)獲得QIDP認(rèn)定,使RHB-204在獲FDA批準(zhǔn)后將可延長在美國的市場獨(dú)占期至總計(jì)12年。RHB-204還獲得相關(guān)美國專利保護(hù),專利期延長到2029年;另有一項(xiàng)美國專利正在審批過程中,一旦獲批可將RHB-204專利保護(hù)延長到2041年。
注:原文有刪減
參考文獻(xiàn):
[1]Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.(以患者為中心的肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)感染優(yōu)先研究)An NTM Research Consortium Workshop Report(NTM研究聯(lián)盟研討會報告)Annals of the American Thoracic Society2016(2016年美國胸科學(xué)會年報); S379-84。
[2]Daley CL等人。Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.(非結(jié)核分枝桿菌肺病的治療:ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床實(shí)踐指南:執(zhí)行摘要)Clinical Infectious Diseases(臨床傳染性疾?。〤iaa241.
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[6] Foster|Rosenblatt, 2017.
[7]Griffith DE等人An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases(ATS/IDSA官方聲明:非結(jié)核分枝桿菌疾病的診斷、治療和預(yù)防)美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志. 2007;175(4):367-416.
[8]Prevots DR等人Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems(四家綜合醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)的非結(jié)核分枝桿菌肺病患病率)美國呼吸和重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志2010; 182:970-76;Winthrop KL等人Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.(肺非結(jié)核分枝桿菌病的流行和臨床特征:一種新型公共衛(wèi)生疾?。┟绹粑椭匕Y監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志2010; 182: 977-82