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渤健、默沙東、吉利德等10款熱門試驗結(jié)果將公布!

發(fā)布日期:2022-08-15   來源:醫(yī)藥網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
核心提示:今年上半年,乳腺癌和肺癌治療取得了顯著的醫(yī)學進步,CRISPR基因編輯技術繼續(xù)顯示出希望,F(xiàn)DA先后批準了若干重要新藥,如第一個

今年上半年,乳腺癌和肺癌治療取得了顯著的醫(yī)學進步,CRISPR基因編輯技術繼續(xù)顯示出希望,F(xiàn)DA先后批準了若干重要新藥,如第一個用于梗阻性肥厚型心肌病遺傳性心力衰竭病因治療的Camzyos(mavacamten,百時美施貴寶,4月26日)和第一個葡萄糖依賴性促胰島素多肽(GIP)受體和胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)受體激動劑類糖尿病新藥Mounjaro(tirzepatide,替羅帕肽,禮來,5月13日)。
 
  從目前的趨勢看,下半年阿爾茨海默病、癌癥和視力喪失藥物的臨床試驗可能會出現(xiàn)值得關注的結(jié)果。近日,BiopharmaDive總結(jié)了下半年10個值得關注的試驗。
 
  lecanemab單克隆抗體
 
  公司衛(wèi)材渤健
 
  疾病阿爾茨海默病
 
  試驗名稱ClarityAD
 
  此前,lecanemab還是衛(wèi)材與渤健合作開發(fā)的阿爾茨海默病藥物中最不起眼的一個,其開發(fā)“旅途”類似于雖已獲準但備受爭議的Aduhelm(aducanumab,阿杜那單抗)。隨著lecanemab在試驗中展現(xiàn)出令人意想不到的積極跡象,衛(wèi)材和百健似乎有機會為其尋求FDA批準。目前l(fā)ecanemab正在進行一項大型驗證性研究ClarityAD,招募了近2000名早期阿爾茨海默病患者,對lecanemab與安慰劑進行長達18個月的比較。若試驗結(jié)果積極,已經(jīng)取得的早期數(shù)據(jù)將得到加強,并促進FDA對Aduhelm做出進一步?jīng)Q策。試驗結(jié)果預計于今年第三季度得出。
 
  NTLA-2001基因編輯
 
  公司IntelliaTherapeutics
 
  疾病轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病
 
  試驗名稱NCT04601051
 
  當前,遺傳性心臟病已成為許多制藥商的首要目標領域,作為賽道排頭兵,IntelliaTherapeutics將于年底報告在TTR(轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白)心肌病患者中測試基因編輯治療的早期試驗結(jié)果。此前,Intellia的療法已經(jīng)在以神經(jīng)損傷為特征的患者中初見成效。
 
  如果Intellia的結(jié)果積極,將給美國和歐洲多達50萬受這種疾病影響的人帶來希望。不過,也同樣會給Alnylam、Ionis制藥和在該領域投資的公司帶來壓力。據(jù)悉,Alnylam制藥一項同樣針對該疾病的研究結(jié)果也將很快出爐。
 
  sotatercept融合蛋白
 
  公司默沙東
 
  疾病肺動脈高血壓
 
  試驗名稱STELLAR
 
  Sotatercept曾經(jīng)是Acceleron和Celgene之間合作的重點項目,但在2016年研究被取消優(yōu)先審查待遇后似乎陷入了死胡同,后來通過在肺動脈高壓中進行測試才重獲新生。
 
  2020年,其Ⅱ期積極數(shù)據(jù)以及后來發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學》雜志上的數(shù)據(jù)使Acceleron的股價飆升,不到兩年,默沙東收購Acceleron,這也是對Sotatercept是否具有首創(chuàng)療法潛力的押注。今年年底,默沙東可能會報告一項名為STELLAR的研究結(jié)果,這是sotatercept受體4項Ⅲ期試驗中的第一項。默沙東希望憑借sotatercept證明其投資的合理,同時彌補Keytruda將在2028年失去的收入。
 
  KarXT小分子藥
 
  公司KarunaTherapeutics
 
  疾病精神分裂癥
 
  試驗名稱Emergent-2
 
  腦部藥物開發(fā)商KarunaTherapeutics此前在精神分裂癥研究中已經(jīng)取得積極成果,一項招募了大約180名參與者的研究表明服用Karuna藥物(代號KarXT)者比服用安慰劑者癥狀顯著減輕。Karuna希望通過兩項更大的臨床試驗EMERGENT-2、EMERGENT-3來建立該藥的證據(jù)。
 
  EMERGENT-2試驗對近250名成年精神分裂癥患者進行5周觀察評估,8月8日公布的結(jié)果顯示,服用“KarXT”藥物的患者比服用安慰劑的患者癥狀改善顯著。與安慰劑組相比,KarXT組衡量精神分裂癥癥狀嚴重程度的醫(yī)學記分卡的得分平均下降了9.6分,達到了研究的主要目標。Karuna表示該項試驗在次要目標上也取得了成功,總體上耐受性良好。EMERGENT-3結(jié)果預計在2023年初公布。公司計劃在明年年中提交批準申請。此外,Karuna還打算在今年啟動一項后期計劃,評估KarXT在阿爾茨海默病方面的療效。
 
  Padcev抗體-藥物偶聯(lián)物
 
  公司Seagen
 
  疾病膀胱癌
 
  試驗名稱:EV103,CohortK
 
  過去幾個月一直動蕩不安的Seagen公司正等待一項重要臨床試驗的中期研究結(jié)果,該研究在新診斷的晚期膀胱腫瘤患者中對Padcev(enfortumabvedotin)以及默沙東的免疫療法Keytruda進行測試。
 
  分析師認為,這項試驗將對Seagen起到重要影響,如結(jié)果積極并獲得加速批準申請,將釋放價值約70億美元的市場機會,加快Seagen的盈利之路。
 
  Zimura寡核苷酸
 
  公司IvericBio
 
  疾?。旱貓D狀萎縮(GeographicAtrophy,黃斑病變)
 
  Iveric從Ophthotech時代繼承下來的寶貴資產(chǎn)Zimura正在進行地圖狀萎縮的臨床試驗,這是一種尚無有效治療方法的失明疾病類型。其第三階段的結(jié)果預計于今年第三季度公布。
 
  此前Zimura已經(jīng)在一項Ⅲ期試驗中取得了成功,其結(jié)果于2020年發(fā)表在美國眼科學會的期刊上。
 
  Lumakras小分子藥
 
  公司安進
 
  疾病肺癌
 
  Lumakras(sotorasib,索托西布)針對的KRAS基因通常在肺癌、結(jié)腸癌和胰腺癌中發(fā)生突變。此前的研究發(fā)現(xiàn),Lumakras在肺癌患者的試驗中縮小腫瘤并減緩疾病進展,這一早期希望使其獲得FDA的加速審批資格。但目前正在進行的一項大規(guī)模研究才是對Lumakras最艱難的考驗,在該研究中,Lumakras與KRAS突變肺癌的標準化療進行正面交鋒。
 
  預期結(jié)果于今年第三季度取得,若結(jié)果積極,安進可能會將其有條件許可轉(zhuǎn)換為完全批準。強有力的數(shù)據(jù)還將幫助其在眾競爭對手面前保持領先地位。
 
  resmetirom小分子藥
 
  公司Madrigal制藥公司
 
  疾病非酒精性脂肪性肝炎
 
  試驗名稱MAESTRO-NASH
 
  非酒精性脂肪性肝炎(NASH)影響著數(shù)百萬人,也是制藥公司久攻不下的領域。此前,一系列備受關注的實驗藥物都未能通過關鍵的臨床試驗。唯一一個在Ⅲ期研究中取得成功、來自Intercept制藥公司的藥物奧貝膽酸(Ocaliva,obeticholicacid,OCA)目前還未被美國FDA批準。這些挫折也保留了NASH巨大研發(fā)前景,Madrigal的resmetirom是其中具有競爭力的一員。
 
  Resmetirom是一種有助于調(diào)節(jié)肝功能、促進甲狀腺激素活性的藥物,對某些肝臟健康相關生物標志物有積極影響,在臨床試驗中暫未出現(xiàn)嚴重副作用。但目前尚不清楚resmetirom能否改變NASH的病程。答案將在今年第四季度公布,屆時Madrigal公司將報告其第三階段研究中獲得的頂線結(jié)果。
 
  domvanalimab單克隆抗體
 
  公司Arcus生物科學、吉利德
 
  疾病肺癌
 
  試驗名稱ARC-7
 
  近幾年來,一組針對細胞靶標TIGIT(繼PD-1之后最有熱度的免疫檢查點)的藥物引起了業(yè)界的關注。制藥公司希望憑借TIGIT藥物在癌癥免疫治療成功的基礎上建立最新治療方法。然而,前景似乎不那么光明。自3月以來,羅氏tilagorumab在兩種類型的肺癌中都未能通過Ⅲ期試驗,廣泛地引發(fā)了對TIGIT類的懷疑,導致多家開發(fā)商股價下跌。
 
  Arcus生物科學和吉利德自2020年以來在該領域一直保持合作。今年年底,其在非小細胞肺癌患者中測試TIGIT藥物domvanalimab的Ⅱ期研究的結(jié)果可能公布。若結(jié)果積極,或許能提升其他從事TIGIT藥物的公司,如百時美施貴寶和Compugen的士氣,不過也不能盲目樂觀,畢竟此前羅氏的藥物在第二階段也取得了成功。
 
  FT596細胞療法
 
  疾病B-細胞淋巴瘤
 
  試驗名稱NCT04245722
 
  為了取代諾華、吉利德和百時美施貴寶的個性化CAR-T治療,一些藥企正致力于開發(fā)更方便的細胞療法,并提出了一種涉及對“自然殺傷”或NK細胞進行基因修飾的策略,這些細胞具有參與CAR-T治療的T細胞所沒有的特征,而且更安全。
 
  來自Fate、Nkarta和由MD安德森癌癥中心和生物技術公司Affimed共同開發(fā)的一項NK細胞療法已經(jīng)顯示出治療血癌的前景,而沒有與CAR-T相關的潛在致命副作用。不過這些研究還處于早期,并且還無法證明NK細胞治療的效果會持續(xù)多久。其他涉及T細胞的方法則難以與CAR-T的作用持久性相比較,同時部分投資者也對NK細胞治療持懷疑態(tài)度,因為它們本身固有的生命周期很短。預計Fate公司今年將報告一項代號為FT596,與抗體藥物rituximab(利妥昔單抗)的實驗性淋巴瘤療法的研究結(jié)果,是否成為迷霧中NK細胞療法的希望曙光還未可知。
 
 
 
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