中國醫(yī)藥化工網(wǎng)22日志，8歲的埃米莉-懷特海德（Emily Whitehead）5歲就被診斷出患上急性淋巴細胞白血?。ˋLL）這種可怕的癌癥，第一輪化療時便受感染，雙腿幾乎不保，經(jīng)治療后病情有所緩解，計劃骨髓移植。然而等待骨髓移植期間白細胞又一次復(fù)發(fā)，這次再也無計可施的她6歲時接受了CAR T（T細胞嵌合抗原受體）免疫細胞治療，她是第一位接受CAR細胞治療的兒童患者。小埃米莉接受的是一種除了大膽的實驗性治療外還從未對一個孩子進行的試驗性療法：抽取小埃米莉的血液，在其中提取她的白細胞，利用改良的艾滋病毒對這些白細胞進行改造，教會它們識別腫瘤細胞并進行殺傷。改造后的白細胞又重新輸回小姑娘的體內(nèi)。經(jīng)歷了噩夢般的連續(xù)高燒后，小埃米莉掙脫了死神的束縛重新醒了過來。
接受這種療法之后的兩年埃米莉身體健康，可以跟家里的小狗滾作一團，可以上學(xué)，可以學(xué)鋼琴，她的頭發(fā)也長出來了扎成馬尾辮，可以像其他孩子一樣體驗生命的美好，醫(yī)生和科學(xué)家們的瘋狂試驗成功了。CAR T的出現(xiàn)使人們在對抗癌癥這一隱性又無處不在的惡魔的戰(zhàn)爭中，找到了扭轉(zhuǎn)戰(zhàn)局的契機。
在2015年的深圳國際BT領(lǐng)袖峰會上，美國賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授在會上發(fā)表了主題演講：決勝癌癥，向人們介紹CAR T這種神奇的療法。
美國賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授 卡爾？朱恩教授是CAR T技術(shù)的發(fā)明者，迄今已發(fā)表超過360篇SCI論文，申請專利46項，授權(quán)31項，2014年，F(xiàn)ierceBiotech將他評為“全球生物制藥界最有影響力的科學(xué)家”。
埃米莉戰(zhàn)勝癌癥并非個例，卡爾？朱恩教授介紹說，接受CAR-T療法的還有一個美籍華人小男孩，“我上次見到他，我問他癌癥怎么樣，他說他全身的肌肉很痛，在得到治療之后，他說他已經(jīng)想要并且認為自己可以成為一名棒球手。”
2014年12月，在美國血液學(xué)學(xué)會（ASH）的會議上，Juno Therapeutics公司的科學(xué)家報告了在進行當(dāng)中的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法“JCAR015”1期治療的情況。在治療中，27位急性淋巴性白血?。ˋLL）成年患者中有24位的病情有所緩解，其中6人在超過一年時間里都沒有受到該疾病的困擾。急性淋巴性白血病是一種非常難以治療的疾病，而且病情發(fā)展迅速，大部分患者會在幾個月內(nèi)死去。
Juno Therapeutics公司的創(chuàng)始人之一米歇爾？薩德蘭（Michel Sadelain）說：“對于那些已經(jīng)無法對其他治療方法做出反應(yīng)的患者來說，這樣的療效是出乎意料的。”
這家位于西雅圖的公司創(chuàng)辦于2013年，目前已經(jīng)擁有4種正在試驗中的靶向CD19分子的CAR-T細胞治療技術(shù)。這些療法的原理很簡單：提取病人血液中的T細胞，通過基因修飾，使這些細胞能夠識別并殺死腫瘤細胞；這種修飾是利用病毒載體將一種人工的，或嵌合的特異性癌癥相關(guān)抗原——在這個例子中是與B細胞有關(guān)的血液細胞表面表達的CD19抗原——注入到T細胞中，再把這些T細胞輸入患者體內(nèi)。修飾后的T細胞能夠識別并殺死腫瘤細胞，同時使免疫系統(tǒng)中的其他參與者重新開始活動。“CAR療法同時也是細胞療法、基因療法和免疫療法，”薩德蘭說，“它在根本原理上與目前所有的藥物療法都不一樣。”在急性淋巴性白血病、非何杰金氏淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病（CLL）的治療試驗中，Juno公司的CD19-CAR-T細胞技術(shù)都獲得了預(yù)期的效果。
在美國血液學(xué)學(xué)會的會議之后幾星期，Juno公司的股票上市，市值達到2.646億美元，是2014年最大的生物技術(shù)IPO。在一個月時間里，該公司的市值從20億美元猛漲到47億美元，成為十年來最大的生物技術(shù)公司之一。到2016年底，Juno公司計劃能有10種針對6種疾病的藥物進行試驗并上市，同時利用CAR-T細胞技術(shù)打造一個全新的生產(chǎn)基地。
Juno公司并不孤單。CAR T最開始只有一系列非常有限的學(xué)院機構(gòu)，現(xiàn)在已經(jīng)成為備受關(guān)注的新領(lǐng)域正在發(fā)展，學(xué)術(shù)機構(gòu)、研究機構(gòu)，無論是來自美國和中國，都正在積極的參與。從2013年末期到2014年，再到現(xiàn)在，這個新領(lǐng)域中發(fā)生的一切，包括科學(xué)研究、公司合作以及資金注入等活動一直沒有停歇。到目前為止，大多數(shù)主要的制藥公司都進入了CAR-T細胞技術(shù)的競技場。
過去兩年中，至少有6家公司簽下了價值數(shù)億美元的合同，隨著未來各種產(chǎn)品的開發(fā)腳步，預(yù)計還會有更多的資金流入。目前已經(jīng)有數(shù)十項相關(guān)的臨床試驗正在進行。有關(guān)CAR-T的抗原受體細胞在全世界有77個大大小小的臨床實驗正在進行，它覆蓋很多不同的地方，最多的是美國有48個臨床實驗，中國第二位，有20個相關(guān)的臨床試驗，還有八個在歐洲地區(qū)，中國在不斷開發(fā)、制定標準，歐洲也在努力的趕上。
接受這種療法之后的兩年埃米莉身體健康，可以跟家里的小狗滾作一團，可以上學(xué)，可以學(xué)鋼琴，她的頭發(fā)也長出來了扎成馬尾辮，可以像其他孩子一樣體驗生命的美好，醫(yī)生和科學(xué)家們的瘋狂試驗成功了。CAR T的出現(xiàn)使人們在對抗癌癥這一隱性又無處不在的惡魔的戰(zhàn)爭中，找到了扭轉(zhuǎn)戰(zhàn)局的契機。
在2015年的深圳國際BT領(lǐng)袖峰會上，美國賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授在會上發(fā)表了主題演講：決勝癌癥，向人們介紹CAR T這種神奇的療法。
美國賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授 卡爾？朱恩教授是CAR T技術(shù)的發(fā)明者，迄今已發(fā)表超過360篇SCI論文，申請專利46項，授權(quán)31項，2014年，F(xiàn)ierceBiotech將他評為“全球生物制藥界最有影響力的科學(xué)家”。
埃米莉戰(zhàn)勝癌癥并非個例，卡爾？朱恩教授介紹說，接受CAR-T療法的還有一個美籍華人小男孩，“我上次見到他，我問他癌癥怎么樣，他說他全身的肌肉很痛，在得到治療之后，他說他已經(jīng)想要并且認為自己可以成為一名棒球手。”
2014年12月，在美國血液學(xué)學(xué)會（ASH）的會議上，Juno Therapeutics公司的科學(xué)家報告了在進行當(dāng)中的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法“JCAR015”1期治療的情況。在治療中，27位急性淋巴性白血?。ˋLL）成年患者中有24位的病情有所緩解，其中6人在超過一年時間里都沒有受到該疾病的困擾。急性淋巴性白血病是一種非常難以治療的疾病，而且病情發(fā)展迅速，大部分患者會在幾個月內(nèi)死去。
Juno Therapeutics公司的創(chuàng)始人之一米歇爾？薩德蘭（Michel Sadelain）說：“對于那些已經(jīng)無法對其他治療方法做出反應(yīng)的患者來說，這樣的療效是出乎意料的。”
這家位于西雅圖的公司創(chuàng)辦于2013年，目前已經(jīng)擁有4種正在試驗中的靶向CD19分子的CAR-T細胞治療技術(shù)。這些療法的原理很簡單：提取病人血液中的T細胞，通過基因修飾，使這些細胞能夠識別并殺死腫瘤細胞；這種修飾是利用病毒載體將一種人工的，或嵌合的特異性癌癥相關(guān)抗原——在這個例子中是與B細胞有關(guān)的血液細胞表面表達的CD19抗原——注入到T細胞中，再把這些T細胞輸入患者體內(nèi)。修飾后的T細胞能夠識別并殺死腫瘤細胞，同時使免疫系統(tǒng)中的其他參與者重新開始活動。“CAR療法同時也是細胞療法、基因療法和免疫療法，”薩德蘭說，“它在根本原理上與目前所有的藥物療法都不一樣。”在急性淋巴性白血病、非何杰金氏淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病（CLL）的治療試驗中，Juno公司的CD19-CAR-T細胞技術(shù)都獲得了預(yù)期的效果。
在美國血液學(xué)學(xué)會的會議之后幾星期，Juno公司的股票上市，市值達到2.646億美元，是2014年最大的生物技術(shù)IPO。在一個月時間里，該公司的市值從20億美元猛漲到47億美元，成為十年來最大的生物技術(shù)公司之一。到2016年底，Juno公司計劃能有10種針對6種疾病的藥物進行試驗并上市，同時利用CAR-T細胞技術(shù)打造一個全新的生產(chǎn)基地。
Juno公司并不孤單。CAR T最開始只有一系列非常有限的學(xué)院機構(gòu)，現(xiàn)在已經(jīng)成為備受關(guān)注的新領(lǐng)域正在發(fā)展，學(xué)術(shù)機構(gòu)、研究機構(gòu)，無論是來自美國和中國，都正在積極的參與。從2013年末期到2014年，再到現(xiàn)在，這個新領(lǐng)域中發(fā)生的一切，包括科學(xué)研究、公司合作以及資金注入等活動一直沒有停歇。到目前為止，大多數(shù)主要的制藥公司都進入了CAR-T細胞技術(shù)的競技場。
過去兩年中，至少有6家公司簽下了價值數(shù)億美元的合同，隨著未來各種產(chǎn)品的開發(fā)腳步，預(yù)計還會有更多的資金流入。目前已經(jīng)有數(shù)十項相關(guān)的臨床試驗正在進行。有關(guān)CAR-T的抗原受體細胞在全世界有77個大大小小的臨床實驗正在進行，它覆蓋很多不同的地方，最多的是美國有48個臨床實驗，中國第二位，有20個相關(guān)的臨床試驗，還有八個在歐洲地區(qū)，中國在不斷開發(fā)、制定標準，歐洲也在努力的趕上。
110102000668（1）號