2020年8月22日開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡(jiǎn)稱：“公司”），一家專注于自主研發(fā)潛在同類首創(chuàng)及同類最佳癌癥及其他適應(yīng)癥藥物的臨床階段新藥開發(fā)商，今日欣然宣布其近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及截止2020年6月30日上半年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“2020年上半年，在全球新冠疫情肆虐的環(huán)境下，開拓藥業(yè)全員上下齊心、克服困難，實(shí)現(xiàn)了項(xiàng)目研發(fā)、臨床運(yùn)營(yíng)、上市融資和商業(yè)合作等多方面突破。5月22日，公司正式在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，融資規(guī)模約2.4億美元，這是公司在資本市場(chǎng)的嶄新亮相。本周四，公司獲得澤璟制藥下屬美國(guó)子公司Gensun的雙靶點(diǎn)抗體PD-L1/TGF-β在大中國(guó)區(qū)研發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家許可，實(shí)現(xiàn)了開拓藥業(yè)在生物藥單抗和雙抗領(lǐng)域的深入布局。本月末，我們約2萬(wàn)平米的蘇州GMP工廠將正式投入運(yùn)營(yíng)，為公司的商業(yè)化提供保障。公司計(jì)劃在第四季度提交普克魯胺的新藥上市申請(qǐng)，這將是開拓藥業(yè)從創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)邁向商業(yè)化的重要里程碑。展望未來(lái)，公司將繼續(xù)保持研發(fā)優(yōu)勢(shì)，加速現(xiàn)有產(chǎn)品管線全球臨床開發(fā)進(jìn)度，全力推進(jìn)普克魯胺的商業(yè)化進(jìn)程，持續(xù)加強(qiáng)國(guó)際/國(guó)內(nèi)合作，踐行“專注于大量未獲滿足臨床需求的適應(yīng)癥研究、開發(fā)及商業(yè)化”的使命。”
產(chǎn)品管線進(jìn)展
報(bào)告期內(nèi)，公司各產(chǎn)品管線進(jìn)展順利，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得重要進(jìn)展：
普克魯胺（GT0918，AR拮抗劑）
●mCRPC（中國(guó)）：正在開展普克魯胺作為轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)。普克魯胺單藥的III期臨床試驗(yàn)于2020年8月4日完成患者招募，計(jì)劃2020年第四季度提交NDA上市申請(qǐng)。
●mCRPC（美國(guó)）：2020年7月16日，美國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成患者招募，已完成的臨床研究結(jié)果顯示，普克魯胺在曾經(jīng)接受恩扎盧胺及阿比特龍等現(xiàn)有藥物治療進(jìn)展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。
●COVID-19（巴西）：2020年7月，公司與美國(guó)AppliedBiology,Inc.簽訂臨床試驗(yàn)研究協(xié)議，聘請(qǐng)AppliedBiology進(jìn)行普克魯胺治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）的臨床研究。2020年8月20日，第一例患者入組。
●mBC（中國(guó)）：正在中國(guó)開展開放、多中心的Ic期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來(lái)曲唑及氟維司群對(duì)HR+和AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動(dòng)力學(xué)分析及初步療效。
福瑞他恩（KX-826，外用AR拮抗劑）
●雄激素性脫發(fā)（中國(guó)）：預(yù)計(jì)于2020年第三季度完成在中國(guó)開展的福瑞他恩II期臨床試驗(yàn)的首例患者招募。
●雄激素性脫發(fā)（美國(guó)）：2020年8月，公司已在美國(guó)完成福瑞他恩Ib期臨床試驗(yàn)，正在進(jìn)行試驗(yàn)數(shù)據(jù)的分析和評(píng)估，并預(yù)期于2020年第四季度出具臨床研究報(bào)告（CSR）并發(fā)布數(shù)據(jù)。
ALK-1（GT90001，ALK-1全人源性單克隆抗體）
●HCC（臺(tái)灣）：公司正在中國(guó)臺(tái)灣開展ALK-1單抗與Nivolumab（一種PD-1）聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的II期臨床試驗(yàn)，預(yù)期將于2021年第一季度出具臨床研究報(bào)告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
迪拓賽替（GT0486，mTOR抑制劑）
已于2019年8月獲得中國(guó)的IND批準(zhǔn)，預(yù)期于2020年第三季度開始招募患者。
GT1708F（Hedgehog／SMO抑制劑）
●白血病及BCC（中國(guó)）：2020年2月獲得中國(guó)的IND批準(zhǔn)，并預(yù)期于2020年第四季度開始招募患者。
●BCC（美國(guó)）：計(jì)劃2020年第四季度向美國(guó)FDA提交GT1708F基底細(xì)胞癌（BCC）適應(yīng)癥的IND申請(qǐng)。
除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開發(fā)多款臨床前階段藥物，包括AR蛋白降解劑、用于治療血癌的c-Myc抑制劑和新型免疫腫瘤藥物IDO抑制劑，以及本月引入公司第二個(gè)生物藥PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體。
GMP工廠投入運(yùn)營(yíng)和商業(yè)化
GMP廠房
公司的第一個(gè)GMP工廠位于蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號(hào)，占地約2萬(wàn)平方米，將于8月底投入正式運(yùn)營(yíng)，用于普克魯胺商業(yè)化生產(chǎn)和福瑞他恩臨床藥品的生產(chǎn)。今年7月，工廠開始申請(qǐng)生產(chǎn)許可證，計(jì)劃于9月做到GMP達(dá)標(biāo)，未來(lái)將申請(qǐng)北美、歐盟GMP認(rèn)證。
福瑞他恩商業(yè)化合作
●2020年6月，公司與京東健康簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，雙方就福瑞他恩在京東健康運(yùn)營(yíng)的線上藥品零售平臺(tái)京東大藥房的營(yíng)銷展開深入合作。
●2020年3月，公司與國(guó)藥控股股份有限公司簽署了合作協(xié)議，將在產(chǎn)品設(shè)計(jì)、商業(yè)渠道拓展、終端服務(wù)等方面開展全方位合作。
生物藥獲得突破
引入澤璟美國(guó)子公司Gensun雙靶點(diǎn)抗體新藥GS19
2020年8月，公司與澤璟生物制藥美國(guó)子公司GensunBiopharma,Inc.就PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體簽署獨(dú)家許可協(xié)議，開拓藥業(yè)獲得GS19在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣）進(jìn)行臨床開發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
與康寧杰瑞合作
2020年7月，公司與康寧杰瑞達(dá)成合作，共同推進(jìn)ALK-1單克隆抗體GT90001聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究。
財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)
報(bào)告期內(nèi)，公司的研發(fā)成本由截至2019年6月30日止六個(gè)月的人民幣89.4百萬(wàn)元增加人民幣58.9百萬(wàn)元或65.9%至截至2020年6月30日止六個(gè)月的人民幣148.4百萬(wàn)元。研發(fā)開支增加的主要原因是公司持續(xù)加大研發(fā)投入，加快產(chǎn)品管線的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)推進(jìn)，擴(kuò)大研發(fā)和臨床運(yùn)營(yíng)人員的規(guī)模，以及股權(quán)激勵(lì)計(jì)劃支出。
公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物包括銀行存款以及手頭現(xiàn)金。截至2019年12月31日，公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物為人民幣195.5百萬(wàn)元，截至2020年6月30日為人民幣1792.2百萬(wàn)元，增加人民幣1597.5百萬(wàn)元，該增加主要來(lái)自于IPO募集資金和銀行貸款。
110102000668（1）號(hào)