8月31日訊 武田中國28日宣布，旗下創(chuàng)新藥物瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于確診為法布雷?。?alpha;-半乳糖苷酶A缺乏癥）患者的長期酶替代治療。
據(jù)介紹，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）是中國目前引進(jìn)的唯一的人源性酶替代療法，可帶來長期的心、腎保護(hù)并延緩疾病進(jìn)程。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，諸如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如得不到有效治療將嚴(yán)重危及生命。
酶替代治療被國外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法。2013年版的中國Fabry病診治專家共識中也提及：多個隨機(jī)對照及開放擴(kuò)展臨床試驗(yàn)結(jié)果均顯示，酶替代治療法布雷病可減少患者細(xì)胞內(nèi)GL3的沉積，減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩(wěn)定腎功能，改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授表示：“法布雷病導(dǎo)致的器官損傷幾乎是不可逆的，如得不到及時有效的治療，患者的腎、心等重要器官會產(chǎn)生嚴(yán)重的功能損害和病變，危及生命。瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）的療效已經(jīng)有20年的真實(shí)世界數(shù)據(jù)驗(yàn)證，將為中國法布雷患者帶來更多的治療選擇。“
過去，由于法布雷病知曉率低，且缺乏診斷技術(shù)和轉(zhuǎn)診途徑，患者確診時間需要長達(dá)數(shù)十年之久。目前，國內(nèi)大部分法布雷患者仍在接受對癥干預(yù)，如止痛、腎透析、安裝心臟起搏器等，導(dǎo)致大多數(shù)患者無法控制病情，嚴(yán)重影響患者個人和家庭生活質(zhì)量。2018年，法布雷病位列由國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。
瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2001年率先在歐盟獲得上市許可。截至2019年4月，已在超過63個國家/地區(qū)上市。2018年3月，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）遴選進(jìn)入國家藥品監(jiān)管局藥品審評中心發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單，通過專門通道的加速審評和審批，讓該國際創(chuàng)新藥物惠及中國患者。（完）
110102000668（1）號