ODD源自1983年《孤兒藥法案》，是美國FDA鼓勵開發(fā)用于治療在美國患病人數(shù)低于200,000人的罕見疾病的創(chuàng)新藥措施。凡獲得ODD的候選藥物，有機會獲得七年市場獨佔權(quán)，以及美國FDA提供的稅收減免、生物制品許可證申報費減免、處方藥用戶費用減免、研發(fā)資助、方案協(xié)助和快速監(jiān)管審批通道等一系列配套支持政策。
GC/GEJ是一個全球性的健康問題。GC/GEJ是全球第5大常見癌癥，也是全球癌癥死亡的第3大原因。全世界每年約有95萬例新發(fā)病例、72萬例死亡病例。根據(jù)1975-2017年SEER癌癥統(tǒng)計數(shù)據(jù)，美國GC/GEJ的年患病人數(shù)估計為116,525。氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物是常用的一線治療?？蛇x的二線和后線治療包括紫杉醇聯(lián)合雷莫盧單抗、紫杉醇、多西他賽或伊立替康單一療法和最佳支持療法，客觀緩解率約為15-25%。二線中位生存期僅有8-9個月，后線中位生存期僅4-6個月。我們期待KN026+KN046聯(lián)合療法為GC/GEJ這一未滿足醫(yī)療需求提供更優(yōu)的選擇。
KN026和KN046是本集團自主研發(fā)并全權(quán)擁有的雙特異性抗體創(chuàng)新藥，兩種藥物在單藥臨床試驗中均顯示出良好的安全性、耐受性和抗腫瘤療效，由研究者發(fā)起的一項KN026+KN046聯(lián)合療法臨床試驗取得了優(yōu)異的療效。早期研究顯示，對于全部14名可評價患者，KN026+KN046聯(lián)合療法在HER2陽性實體瘤中的客觀緩解率為64.3%，疾病控制率高達92.9%，相關(guān)臨床數(shù)據(jù)已在第35屆癌癥免疫治療學(xué)會年會上展示。
關(guān)于KN026
KN026（一種基于Fc的抗HER2的BsAb）可能為全球新一代HER2靶向療法，可同時結(jié)合兩種不同的經(jīng)臨床驗證的HER2表位，導(dǎo)致(i)雙重阻斷HER2相關(guān)信號通路、(ii)增強與HER2受體的結(jié)合、(iii)減少細胞表面的HER2蛋白及(iv)增強對腫瘤的殺傷效果。該等結(jié)合機制可能使KN026表現(xiàn)出卓越的腫瘤抑制作用。本集團的KN026分別于2018年3月及2018年10月獲得了國家藥監(jiān)局的傘式IND批準(zhǔn)附註，及美國FDA的IND批準(zhǔn)。目前，KN026正在中國進行數(shù)項I/II期臨床試驗，并在美國進行一項I期臨床試驗。KN026已在晚期乳腺癌患者中表現(xiàn)出良好的初步療效。
關(guān)于KN046
KN046是本集團自主研發(fā)的全球首創(chuàng)PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體。KN046同時靶向兩個臨床驗證的免疫檢查點，PD-L1及CTLA-4。目前，KN046在澳大利亞和中國已開展覆蓋十多種腫瘤（包括非小細胞肺癌（「NSCLC」）、三陰乳腺癌、食管鱗癌、肝細胞癌及胰腺癌）的約20項不同階段臨床試驗。該等臨床試驗結(jié)果初步顯示出KN046具有良好的安全性和有效性?；谠谥袊鞍拇罄麃喨〉玫呐R床試驗結(jié)果，美國FDA已批準(zhǔn)本集團于美國直接進入KN046的II期臨床試驗。目前，旨在評估KN046聯(lián)合含鉑化療對局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性鱗狀NSCLC患者的療效及安全性的III期臨床試驗已在中國啟動。KN046的臨床前及臨床試驗結(jié)果表明可顯著減少對人體外周系統(tǒng)可能產(chǎn)生的毒副作用。本公司認為，KN046有望成為突破性腫瘤免疫特效藥。
110102000668（1）號