日前，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告（2020年）》（以下簡稱《報告》）。《報告》根據(jù)2020年度藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記信息，首次對我國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀進(jìn)行全面匯總分析。
《報告》顯示了我國藥物研發(fā)的熱烈氛圍：新藥臨床試驗數(shù)量和藥物品種數(shù)量較以往都大幅增加，1類新藥占比較高，新療法在生物制品中占比達(dá)4.3%。同時，《報告》也反映出我國新藥研發(fā)在部分靶點和適應(yīng)癥同質(zhì)化明顯、特定人群臨床試驗占比較低等問題，可為企業(yè)研發(fā)提供參考。
新藥占比為57%
根據(jù)《報告》，2020年度共登記臨床試驗2602項，較2019年總體增長9.1%。按新藥（即非生物等效性臨床試驗品種）和仿制藥類別（含仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價）統(tǒng)計臨床試驗登記量，新藥占比為57%（1473項）。新藥臨床試驗登記中，化學(xué)藥登記最多，共計801項（54.4%），其次為生物制品和中藥，分別為605項（41.1%）和67項（4.5%）。
分析2020年新藥臨床試驗分期情況，Ⅰ期臨床試驗占比最高，為43.7%（643項），其次為Ⅲ期和Ⅱ期，占比分別24.4%（359項）和19.9%（293項），39項Ⅳ期臨床試驗中有4項為真實世界研究。根據(jù)藥物類型對新藥試驗分期進(jìn)行分析，化學(xué)藥和生物制品Ⅰ期占比相對較大，中藥臨床試驗主要以Ⅱ期臨床試驗為主。生物制品進(jìn)入Ⅲ期臨床的比例（30.7%）高于化學(xué)藥（20.8%）和中藥（9.0%）。
從啟動臨床試驗耗時和臨床試驗完成情況來看，我國臨床試驗獲批后實施效率有待提升。
在1473項新藥臨床試驗中，已登記國內(nèi)首例知情同意日期的共計1203項（81.7%），已完成的有121項。據(jù)分析，臨床試驗啟動耗時時間范圍為0～222個月，平均值為23.4個月。臨床試驗完成耗時時間范圍為6～735天，平均為115.6天。
2020年度登記臨床試驗中，臨床試驗獲批后一年內(nèi)啟動受試者招募的比例不足一半（45.4%）。相較于多達(dá)643項新登記的Ⅰ期臨床試驗，僅有93項Ⅰ期臨床試驗在2020年完成，完成的Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗數(shù)量更少。
抗腫瘤是熱門適應(yīng)癥
從《報告》來看，2020年登記的藥物臨床試驗主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和心血管適應(yīng)癥，肺癌適應(yīng)癥中大部分為非小細(xì)胞肺癌。目前臨床試驗在研的生物創(chuàng)新藥大部分為抗體類藥物，且靶點集中度高。
按照不同藥物類型分別對1473項非生物等效性/一致性評價臨床試驗所涉及的品種數(shù)量進(jìn)行統(tǒng)計分析發(fā)現(xiàn)，91%的中藥品種僅開展1項臨床試驗；化學(xué)藥臨床試驗前10位品種基本為抗腫瘤藥物，前3位為甲磺酸阿帕替尼片（15項）、鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液（10項）、氟唑帕利膠囊（10項）；生物制品開展臨床試驗的前10位品種主要為治療用生物制品，前3位為重組人源化抗PD-1單克隆抗體注射液（17項）、阿替利珠單抗注射液（11項）、帕博利珠單抗注射液（11項）。
分析作用靶點，登記臨床試驗的前10位靶點為PD-1、CYP51A1、VEGFR、PD-L1等，前10位靶點中有9個靶點的藥物適應(yīng)癥領(lǐng)域集中在同一適應(yīng)癥領(lǐng)域。臨床試驗數(shù)量最多的前10位靶點也集中在PD-1、VEGFR等，其中PD-1、VEGFR、PD-L1等靶點的品種開展的臨床試驗均超過60項。
從適應(yīng)癥看，中藥新藥臨床試驗主要集中在呼吸、心血管和消化3個適應(yīng)癥，約占中藥臨床試驗總體的61.2%?；瘜W(xué)藥適應(yīng)癥主要以抗腫瘤藥物為主，占化學(xué)藥臨床試驗總體的42.1%，其次為抗感染藥物（10.1%）。生物制品適應(yīng)癥同樣以抗腫瘤藥物為主，占生物制品臨床試驗總體的47.3%，其次為預(yù)防性疫苗（13.9%）。
應(yīng)更重視特殊人群藥物研發(fā)
《報告》顯示，2020年針對特定人群開展的臨床試驗相對較少，僅在老年人群和兒童人群中開展的臨床試驗分別為3項和33項，占全年臨床試驗登記總量的1.4%。特殊人群藥物研發(fā)應(yīng)引起重視。
含老年人受試者的臨床試驗有1038項，占新藥臨床試驗總體的70.5%。僅在老年人群中開展的臨床試驗有3項，占新藥臨床試驗總體的0.2%，均為化學(xué)藥，分別為抗腫瘤藥物（2項）和生殖系統(tǒng)疾病藥物（1項）。
含兒童受試者的臨床試驗為129項，占新藥臨床試驗總體的8.8%。按藥物分類分析，生物制品登記數(shù)量最多，為70項；其次為化學(xué)藥和中藥。按適應(yīng)癥分析，主要適應(yīng)癥領(lǐng)域分布為抗腫瘤藥物、預(yù)防性疫苗、皮膚和五官科等；生物制品和化學(xué)藥主要適應(yīng)癥分布大致相同，中藥主要為呼吸類藥物。
僅在兒童人群中開展的新藥臨床試驗共登記33 項，占新藥臨床試驗總體的2.2%。按藥物分類分析，生物制品登記數(shù)量最多，為21項；其次為化學(xué)藥和中藥，分別為8項和4項。按適應(yīng)癥分析，生物制品主要為預(yù)防性疫苗，化學(xué)藥主要為皮膚及五官科藥物和抗感染藥物，中藥/天然藥物為呼吸和皮膚用藥。
