12月2日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告稱，近日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。司妥昔單抗曾因罕見病用藥被納入我國《第一批臨床急需境外新藥》名單。2021年1月，該藥在國內(nèi)遞交的上市申請(qǐng)獲CDE受理，同時(shí)被納入優(yōu)先審評(píng)程序。
司妥昔單抗加速上市，充分展示出我國在加速引入高質(zhì)量罕見病創(chuàng)新藥物方面的決心和力度。近年來，隨著醫(yī)改的持續(xù)深入，我國創(chuàng)新藥審評(píng)審批制度逐步完善，新藥審批速度得到大幅提升，讓創(chuàng)新藥物迅速惠及中國患者，同時(shí)治療罕見病的“孤兒藥”、創(chuàng)新藥也是每年醫(yī)保目錄調(diào)整的重點(diǎn)保障范圍，更好地滿足廣大參?；颊吆侠淼挠盟幮枨?。《醫(yī)保經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者獲悉，新一輪醫(yī)保目錄談判結(jié)果將于明天（12月3日）發(fā)布，哪些創(chuàng)新藥“跑步”進(jìn)醫(yī)保，重大疾病品種是否談判成功即將揭曉。
審評(píng)審批改革，創(chuàng)新藥上市提速
近年來，國家鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的政策紅利不斷加碼，臨床急需的藥品紛紛獲批上市?！夺t(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者從國家藥監(jiān)局獲得的數(shù)據(jù)顯示，2021年上半年有21個(gè)1類創(chuàng)新藥獲批上市，這一數(shù)字已經(jīng)超過2020年全年20個(gè)創(chuàng)新藥通過審批的數(shù)量，刷新了紀(jì)錄。隨著審評(píng)審批環(huán)境不斷改善，我國藥品創(chuàng)新環(huán)境持續(xù)優(yōu)化成果顯效。
新藥上市加速，在業(yè)內(nèi)人士看來，主要得益于我國創(chuàng)新藥審評(píng)審批制度逐步完善，新藥審批速度得到大幅提升，進(jìn)一步為企業(yè)的創(chuàng)新轉(zhuǎn)型鋪平道路。近年來，國家藥監(jiān)局全面貫徹落實(shí)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》和《中共中央 國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》等文件精神，建立完善藥品加快上市注冊(cè)程序，不斷健全適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)審評(píng)、項(xiàng)目管理人、技術(shù)爭議解決、審評(píng)信息公開等制度，審評(píng)審批效率大幅提升，藥品審評(píng)審批制度改革向縱深推進(jìn)。
此外，在新版《藥品注冊(cè)管理辦法》中，增設(shè)了《藥品加快上市注冊(cè)程序》一章，為我國鼓勵(lì)創(chuàng)新和滿足臨床急需而設(shè)立了四個(gè)加快通道——突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批、特別審批，加速具備高臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥上市，提高藥物可及性。
得益于新藥審評(píng)審批的不斷加速，有多款創(chuàng)新藥在第一時(shí)間“跑進(jìn)”2021年的醫(yī)保談判。與往年不同的是，2021年醫(yī)保談判對(duì)于新上市或新增適應(yīng)癥的新藥，審評(píng)范圍中的時(shí)間門檻進(jìn)一步放寬。醫(yī)保目錄外的西藥和中成藥，包括新冠肺炎相關(guān)的呼吸系統(tǒng)疾病治療用藥、納入《國家基本藥物目錄（2018年版）》的藥品、2016年1月1日至2021年6月30日期間獲批上市的新通用名藥品及適應(yīng)癥或功能主治發(fā)生重大變化的獲批藥品均納入2021年醫(yī)保目錄評(píng)審范圍。
數(shù)據(jù)顯示，在今年通過初步形式審查的目錄外產(chǎn)品中有93.02%為2016年后上市的新藥。值得注意的是，此次國談?dòng)?0個(gè)國產(chǎn)創(chuàng)新藥初次談判。包括PARP抑制劑、BTK抑制劑、ALK抑制劑、ADC藥物（抗體偶連藥物）等，涉及恒瑞醫(yī)藥、百濟(jì)神州、榮昌生物、貝達(dá)藥業(yè)、澤璟制藥等多家上市藥企。
每年的醫(yī)保藥品目錄更新，抗癌藥物都備受關(guān)注。例如今年關(guān)注熱度較高的PARP抑制劑，共有4款藥物參與談判，分別是阿斯利康的奧拉帕利、再鼎醫(yī)藥的尼拉帕利、恒瑞醫(yī)藥的氟唑帕利，以及百濟(jì)神州的帕米帕利。其中，前兩者新增適應(yīng)癥參與談判，氟唑帕利、帕米帕利則首次進(jìn)入初選名單，談判結(jié)果值得期待。
“逢進(jìn)必談”，讓患者用上新藥好藥
此外，近年來醫(yī)保目錄調(diào)整都將罕見病用藥作為重點(diǎn)之一，納入目錄的藥品數(shù)量增加、覆蓋的罕見病病種擴(kuò)大。數(shù)據(jù)顯示，2009年版醫(yī)保目錄包含22個(gè)罕見病用藥，覆蓋13個(gè)病種的罕見?。?017年版醫(yī)保目錄包含30個(gè)罕見病用藥，覆蓋15個(gè)病種罕見??；2019年版醫(yī)保目錄包含39個(gè)罕見病用藥，覆蓋19個(gè)病種的罕見病；2020年版醫(yī)保目錄包含45個(gè)罕見病用藥，覆蓋22個(gè)病種的罕見病。
有業(yè)內(nèi)人士表示，醫(yī)療保障是重要的民生制度，在歷次醫(yī)保目錄調(diào)整中，國家醫(yī)保局始終牢牢把握基本醫(yī)保“?；?rdquo;的功能定位，重點(diǎn)將臨床價(jià)值高、價(jià)格合理、更好滿足基本醫(yī)療需求的藥品納入目錄，讓患者更快地用上新藥、好藥。
通過醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入談判，確立了醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整的新機(jī)制，從過去最長8年一調(diào)整縮減至每年一調(diào)整，尤其針對(duì)獨(dú)家品種進(jìn)入目錄施行“逢進(jìn)必談”，從而讓更多新藥好藥納入目錄，實(shí)現(xiàn)了患者、企業(yè)、醫(yī)保的多方共贏局面。
在醫(yī)保談判常態(tài)化以來，罕見病用藥的談判情況也是市場(chǎng)關(guān)注的一大熱點(diǎn)。有業(yè)內(nèi)消息稱，大幅降價(jià)的渤健SMA治療藥物（脊髓性肌肉萎縮癥）諾西那生鈉注射液已經(jīng)談判成功，同時(shí)成功的還有武田的法布雷用藥阿加糖酶α注射用濃溶液。上述兩個(gè)藥品若議價(jià)成功，將成為高值罕見病藥進(jìn)醫(yī)保的開先河者，對(duì)于臨床治療和產(chǎn)業(yè)發(fā)展，都有非常重要的意義。不過，醫(yī)保談判的最終結(jié)果還需以國家醫(yī)保局公布的結(jié)果為準(zhǔn)。
在以人民健康為中心，保障更加公平可及的原則指導(dǎo)下，一年一度的國家醫(yī)保談判為鼓勵(lì)醫(yī)藥創(chuàng)新、降低患者負(fù)擔(dān)、提高藥物可及性作出了貢獻(xiàn)。從國家醫(yī)保局主導(dǎo)的前三輪談判來看，平均降幅均在50%以上。2018年8月，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于發(fā)布2018年抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判藥品范圍的通告》，通過抗癌藥專項(xiàng)談判，將17個(gè)藥品調(diào)入醫(yī)保目錄，價(jià)格平均降幅為56.7%，極大緩解了我國癌癥患者的用藥難題。隨后的第二輪和第三輪醫(yī)保談判，不僅讓更多救命救急的創(chuàng)新藥、獨(dú)家品種進(jìn)入醫(yī)保目錄，更好地滿足了參保群眾的基本用藥需求，促進(jìn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，而且取得了藥價(jià)平均降幅分別達(dá)到60.7%和53.8%的成果。
12月2日，國家醫(yī)保局在北京召開健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度工作部署視頻會(huì)。會(huì)議要求，要精準(zhǔn)把握《國務(wù)院辦公廳關(guān)于健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度的意見》的總體要求，以統(tǒng)一規(guī)范的醫(yī)療救助制度建設(shè)為主線，完善托底保障機(jī)制，增強(qiáng)制度體系保障效能。
