當(dāng)看到視頻中的國家醫(yī)保局談判代表張勁妮說出“成交”兩個字的時候，幾乎所有脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）患兒的家長都哭了。
12月3日，2021年的醫(yī)保談判結(jié)束，諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保。諾西那生鈉注射液此前因為“一針70萬”和“四天55萬”多次登上熱搜，但這一次登上熱搜，是因為經(jīng)過國家醫(yī)保談判，這個天價藥降到了3萬多元一針。
消息發(fā)布后，SMA患兒的父親馬恒祥連續(xù)幾天都睡不著覺，一閉上眼睛他的腦海里就會浮現(xiàn)出醫(yī)保談判現(xiàn)場張勁妮的那句話——“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”。
得知納入醫(yī)保目錄
平日里安靜的患兒家長群炸鍋了
馬恒祥是在SMA病友群里得知諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄的。在這個病友群里，除了偶爾會有患兒父母咨詢一下用藥的情況，然后為諾西那生鈉的天價留下一聲“唉”的嘆息外，很少有人發(fā)言。僅有的交流也僅是隔三差五會有患兒家長轉(zhuǎn)賣自己家的吸痰機、呼吸機。
而在2021年醫(yī)保目錄公布的那一天早上，群里的消息不停地閃爍，用馬恒祥的話說是“炸鍋了”。
群里的患兒家長們都哭了，有因為連夜照顧患兒才剛剛起床的媽媽，捂著被子哭；有的不想讓孩子看到平時堅強的爸爸媽媽流淚，于是就躲到廁所里哭，躲到陽臺上哭。
群里“炸窩”后安靜了片刻，每個人都在宣泄著憋在自己胸口的情緒。過了幾分鐘，有人“感謝國家，感謝政府”“感謝每個關(guān)心我們的人”……
馬恒祥曾經(jīng)很多次幻想過自己聽到這個消息時的情景，在他的腦海里，自己如果得知諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄后，一定會非常激動。然而現(xiàn)實卻是相反的，馬恒祥很鎮(zhèn)靜，他感覺自己的身體也前所未有的放松。他拿起手機先告訴了妻子，接著又把電話撥給了正在帶著患病兒子小石頭做康復(fù)的父母，兩位老人問：“真的嗎？”當(dāng)?shù)玫搅丝隙ǖ拇鸢负螅瑑晌焕先藥缀跸矘O而泣。
后來，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮與藥企談判的視頻在各個群里轉(zhuǎn)發(fā)。
SMA在國內(nèi)有3萬到5萬病例
發(fā)病率大約為萬分之一
馬恒祥沒有哭，是因為他從來不想把眼淚流給身邊的人看，潛意識里他覺得作為這個患病家庭的頂梁柱，他必須要堅強。而且他也不想將自己的悲傷傳染給身邊的人，他覺得大家都在盡全力地幫助他，如果他們還受到自己情緒的影響，太無辜了。
在馬恒祥的辦公桌下面，有一個小板凳，那是記錄他淚水的地方。每當(dāng)實在忍受不了壓力和痛苦的時候，他就會鉆到辦公桌底下，坐在板凳上，用布蓋住流淚的臉龐。除了辦公桌下面，大街可能是馬恒祥唯一會當(dāng)眾哭的地方，因為他看到了大街上那些活潑可愛歡蹦亂跳的孩子，想起了自己的兒子小石頭。
小石頭今年已經(jīng)快4歲了，如果不是因為患病，他應(yīng)該已經(jīng)在幼兒園和小伙伴們在一起學(xué)習(xí)玩耍。三年前，小石頭被確診為SMA，這是脊髓性肌萎縮癥的英文簡稱，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”“導(dǎo)致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”。它是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的罕見病，發(fā)病率大約為萬分之一。目前，該種病癥在中國大約有3萬到5萬病例。
SMA患兒大多從半歲開始發(fā)病，如果不盡早介入治療，患兒一般活不過2歲。SMA是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經(jīng)元丟失、變性，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無力，患兒連翻身、蹬腿、爬行都很困難，最終可能喪失行走能力，并出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙。
對于這些患兒家庭來說，諾西那生鈉是他們的希望，這是一種一針50萬元以上的進口精準(zhǔn)靶向藥，該藥需終身服用，對于患兒家庭來說，是非常巨大的負擔(dān)。
馬恒祥得知兒子小石頭確診這個病的時候，是絕望的，他以為這種病根本“無藥可治”。后來他才知道，藥是有的，在國外有進口藥，但是第一年就需要500萬元人民幣。
2019年，國內(nèi)引進了諾西那生鈉，價格是第一針70萬元，一年大約需要110多萬元。馬恒祥是一名媒體記者，妻子是人民教師，一年110萬元對于他們來說是根本無法承受的。
隨著時間的推移，諾西那生鈉的專利期結(jié)束，同樣的藥在國內(nèi)降到55萬元一年。據(jù)了解，這種藥由于病患少、銷量有限，企業(yè)一般不愿意大幅降價。此次醫(yī)保目錄調(diào)整，國家醫(yī)保局與藥企談判，“以量換價”才讓價格大幅下調(diào)。
小石頭第一年的六針55萬元是馬恒祥花上了家庭的全部積蓄，還從父母那里拿來了一部分。好在同事和朋友也愿意幫助馬恒祥，再加上商業(yè)保險的一部分理賠，55萬元的費用總算是湊齊了。
視頻記錄兒子治療過程
為了謀生更為了讓社會了解SMA
為了第二年的藥費，馬恒祥和愛人都要回到工作崗位，單位的領(lǐng)導(dǎo)很照顧他，同事也會幫助他。但是，馬恒祥明白，任何外界的幫助都不可能是長期的。
后來，馬恒祥開了抖音賬號，他將小石頭治病的視頻發(fā)布到網(wǎng)絡(luò)上，一邊記錄孩子與病魔搏斗的日常，一邊向外界介紹SMA這個罕見病的有關(guān)常識。
馬恒祥這么做主要是希望讓外界知道SMA患兒家庭這個群體，希望能夠引起社會的關(guān)注，讓網(wǎng)友們知道這種疾病背后的群體是個什么樣子。更重要的是，通過他的視頻，能夠讓更多的人了解SMA這個病癥的成因、診斷、治療和預(yù)防的方法。
馬恒祥說，SMA的致病遺傳基因攜帶率其實很高，大約是五十分之一，如果兩個攜帶者組成家庭，每一次正常受孕就有四分之一的可能性生下患兒，這種概率其實是很可怕的。從整體數(shù)據(jù)來看，SMA的發(fā)病率是萬分之一，從概率的角度來說，SMA其實是罕見病里的常見病。“1萬個新生兒里就有1個可能患病，這其實是個很恐怖的概率。所以，年輕夫婦應(yīng)該了解這個病，在婚前做檢查，如果有一方不是攜帶者就沒關(guān)系，如果兩個人都是攜帶者，那懷孕的時候就要篩查胎兒基因，若不幸有胎兒是SMA患者的話，那就要盡早引產(chǎn)，這樣就能少一個跟自己同樣不幸的家庭。”
馬恒祥其實是個很坦誠的人，他承認自己在抖音開賬號，除了普及宣傳SMA的知識外，也希望能夠多一點掙錢的渠道，一開始，他并不知道怎么直播帶貨，自己平時也不是一個善于在臺前表達的人，他只是一個普通孩子的父親。但后來有網(wǎng)友建議他直播，還幫助他了解直播帶貨的流程。
有網(wǎng)友曾經(jīng)勸他通過眾籌的方式解決孩子每年的55萬元藥費問題，但馬恒祥拒絕了，他更愿意憑借自己的努力為兒子的病想辦法。
在網(wǎng)絡(luò)上，雖然會遇到出言不遜者，但馬恒祥能夠感受到絕大多數(shù)人的善意，抖音也成為了一個抒發(fā)他壓力的地方，他感受到網(wǎng)友帶來的力量。有網(wǎng)友給他發(fā)私信說，看到他們這樣的患兒家庭都在努力，自己也受到了感染。馬恒祥自己也說：“我做記者，過去接觸過不少那種自強不息的家庭，我能夠感受到他們那種堅強的精神，以前我只是能感受到很大的觸動，過一段時間就淡忘了。但自從孩子生病以后，每一次接觸這種自強不息的人，我就被他們的精神所鼓舞，就給我一種力量。精神的力量是可以感染人的。大家在鼓舞我的時候，我也能通過這種方式去鼓舞其他的人。”
醫(yī)保政策落地后
加上報銷 家庭基本可以承受
12月3日，諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄，這對于SMA患兒家庭來說只是第一步。后面各地方政府還要根據(jù)各地的醫(yī)保情況來確定諾西那生鈉的落地價格。
馬恒祥掰著手指頭算著這筆賬，孩子患病第一年光注射就花了55萬元，現(xiàn)在這個藥降到3.3萬元一針，根據(jù)療程，每年只需要打三針，一年則是9.9萬元，如果再加上報銷的話，自己這樣的家庭還是基本能夠承受的。
馬恒祥介紹，SMA患兒花在康復(fù)和理療上的費用也很高。這些患兒往往肺部發(fā)育不好，需要用呼吸機來幫助呼吸，一個進口的呼吸機就需要三四萬元錢。SMA患兒的抵抗力也很差，很容易感冒，感冒后就容易轉(zhuǎn)成肺炎，這就需要吸痰機，也是兩三萬元的開銷。而孩子稍微大一點以后，要給他做康復(fù)，還需要用到站立架，幫助孩子有站立的意識，不讓骨骼變形得太嚴(yán)重。
現(xiàn)在，馬恒祥有了新的計劃，他打算給小石頭換一個好一點的站立架。“孩子關(guān)鍵的恢復(fù)期其實很短，如果能有好的康復(fù)條件和訓(xùn)練，我們還是要盡最大努力去給他做康復(fù)，不留下什么遺憾。然后等未來有能力的情況下，我們再去幫助更多的人。”馬恒祥說。
去年，小石頭的病情有所好轉(zhuǎn)，胳膊能抬高了，腿部萎縮的肌肉有所緩解，坐得比以前更穩(wěn)了，腰腹和腿部的力量都在持續(xù)進步中。
小石頭現(xiàn)在已經(jīng)快4歲了，他意識到自己不同于其他孩子，最近跟馬恒祥說：“爸爸，我以后能走嗎？我要幫奶奶擦桌子。”
馬恒祥把孩子的這些日常仍舊記錄下來發(fā)在網(wǎng)上，他希望孩子的這些言行能夠告訴所有人：“我們這些家庭都在努力地活著，我們都沒有放棄。”
