海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱樂城先行區(qū))真實世界數(shù)據(jù)研究領(lǐng)域近期有兩件事引起人們關(guān)注:
其一:12月18日,位于樂城先行區(qū)的上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(博鰲研究型醫(yī)院)開院試運行,該醫(yī)院將規(guī)劃建設(shè)成國家真實世界臨床數(shù)據(jù)研究中心。
其二:11月29日,作為樂城先行區(qū)真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點新成效,一種在化療期間預(yù)防性給藥以保護骨髓和免疫系統(tǒng)功能的產(chǎn)品——注射用曲拉西利注冊上市許可申請獲國家藥品監(jiān)督管理局受理。該藥2月13日才在美國上市。在海南省多部門共同支持下,6月2日在樂城先行區(qū)開出除審批國之外的全球首張?zhí)幏剑㈦S之啟動真實世界數(shù)據(jù)研究。
2019年6月,國家藥監(jiān)局與海南省人民政府聯(lián)合啟動海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作。真實世界數(shù)據(jù)研究是什么、為什么要開展真實世界數(shù)據(jù)研究、樂城真實世界數(shù)據(jù)研究成效如何,一直廣受關(guān)注。
什么是真實世界數(shù)據(jù)研究?
真實世界數(shù)據(jù)研究是樂城先行區(qū)先行先試的藥品監(jiān)管科學探索之一。
樂城先行區(qū)管理局副局長、海南省真實世界數(shù)據(jù)研究院副院長符祝介紹,真實世界研究,是指針對預(yù)設(shè)的臨床問題,在常規(guī)的診療環(huán)境下收集與研究對象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)(即真實世界數(shù)據(jù))或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù),通過分析,獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用情況及潛在獲益或風險的臨床證據(jù)的研究過程。臨床真實世界數(shù)據(jù)反映的是實際診療中患者健康狀況和醫(yī)療服務(wù)過程,數(shù)據(jù)評價結(jié)論可以更客觀地反映藥械的實際使用效果。
2018年,國務(wù)院賦予海南省全國唯一的臨床急需進口醫(yī)療器械和藥品(不含疫苗)的審批權(quán),允許在樂城先行區(qū)使用國內(nèi)尚未注冊、但已在歐、美、日等發(fā)達地區(qū)上市的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品。截至今年12月17日,樂城先行區(qū)共獲批引進特許藥械197種。在滿足國內(nèi)患者就醫(yī)用藥的同時,也產(chǎn)生了珍貴的臨床真實世界數(shù)據(jù)。
在國家藥監(jiān)局及海南省政府相關(guān)部門的支持與指導下,樂城先行區(qū)率先開展臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作,探索將這些數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為真實世界證據(jù),用于產(chǎn)品在中國注冊審批的方法和途徑,為國家藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革、提速全球創(chuàng)新產(chǎn)品在中國臨床使用的可及性提供新途徑、新方式。
為何要開展真實世界數(shù)據(jù)研究?
真實世界研究與傳統(tǒng)的隨機對照臨床試驗有何不同?符祝說,傳統(tǒng)的隨機對照臨床試驗是一種采用隨機化分組方法并選擇合適對照設(shè)計的臨床試驗,就像利用人工池塘養(yǎng)魚,不僅挑魚,也挑池塘。這種模擬環(huán)境存在諸多不足,如針對罕見病藥物及兒科用藥的患者招募困難、實驗結(jié)果外推受限、實驗成本往往高昂等。而真實世界研究通過真實臨床環(huán)境采集數(shù)據(jù),較模擬環(huán)境更能全面反映藥物的客觀療效。
樂城真實世界數(shù)據(jù)研究成效如何?
2020年3月26日,在完成真實世界臨床數(shù)據(jù)采集、分析、審評等工作后,跨國藥企艾爾建公司的青光眼引流管產(chǎn)品通過國家藥監(jiān)局審批在國內(nèi)上市,總歷時不到5個月。而單純通過傳統(tǒng)臨床試驗,國際先進藥械產(chǎn)品至少需要2-3年的時間才能進入國內(nèi)市場。
艾爾建的青光眼引流管產(chǎn)品是中國首個使用真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲批上市的醫(yī)療藥械。2020年11月,國家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學研究基地在樂城先行區(qū)揭牌。2021年2月,全國首個真實世界數(shù)據(jù)研究與評價重點實驗室落戶樂城。
符祝說,目前,共有2批藥品、2批器械共22個品種進入樂城先行區(qū)試點,已有3款藥械產(chǎn)品利用樂城真實數(shù)據(jù)獲批上市。
臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點也受到國際藥械廠商的關(guān)注。樂城先行區(qū)管理局介紹,截至目前,世界排名前30強的藥械企業(yè)近五分之四和樂城先行區(qū)已建立緊密型合作關(guān)系。今年1-10月,有38家國際企業(yè)97個醫(yī)療器械申請真實世界應(yīng)用試點,是去年全年量的2倍。有23家國際企業(yè)48個藥品申請真實世界應(yīng)用試點,是去年全年量的7倍。園區(qū)特許藥械使用患者截至11月為8337人次,同比增長454%。
符祝說,希望通過用好樂城先行區(qū)的特殊政策,加快引進更多國際先進藥品與醫(yī)療器械,通過國家藥監(jiān)局賦予海南樂城的藥械監(jiān)管科學研究基地平臺,聚集政產(chǎn)學研臨等各界力量,共同推動真實世界研究,助力國家醫(yī)療器械審評審批制度改革加快產(chǎn)品上市,讓更多國人盡快用上國際先進水準的藥品及醫(yī)療器械。(完)