近日，第七屆中國醫(yī)藥生物技術(shù)論壇在合肥召開，本報記者在會上了解到，隨著《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的出臺，相關(guān)研究逐步解除冰封，諸多項目重張旗鼓，干細胞研究的產(chǎn)業(yè)化或即將看到黎明前的曙光。

 

　　下一個千億級金礦

 

　　 “全球范圍內(nèi)，基因治療正在取得重要突破，包括干細胞和組織工程等在內(nèi)的諸多基因療法研究正卷土重來。”中國科學(xué)院院士、四川大學(xué)副校長魏于全指出。

 

　　與會專家表示，《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的出臺填補了監(jiān)管空白，也打開了循序放開的通道，干細胞研究成果有了向應(yīng)用轉(zhuǎn)化的可能。

 

　　記者留意到，10月下旬，科技部公布了一項關(guān)于干細胞移植的國家重大科學(xué)研究計劃成果。第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院陰正勤教授團隊與中國科學(xué)院動物研究所周琪研究員團隊合作，針對濕性年齡相關(guān)性黃斑變性，創(chuàng)新性地采用人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞進行移植治療，術(shù)后患者眼科各項檢查顯示移植細胞生存良好。“隨著干細胞在臨床應(yīng)用方面取得實質(zhì)性突破，干細胞產(chǎn)業(yè)將成為下一個千億級金礦。”與會者提示。

 

　　同質(zhì)化現(xiàn)實待解

 

　　當前，我國在干細胞的采集及存儲業(yè)務(wù)、干細胞技術(shù)研發(fā)、干細胞移植及治療整個產(chǎn)業(yè)鏈的各個環(huán)節(jié)都有企業(yè)進入，但在干細胞制備關(guān)鍵技術(shù)、科研成果轉(zhuǎn)化及應(yīng)用等方面明顯滯后于國際領(lǐng)先水平。一些早年進入該領(lǐng)域的企業(yè)大量扎堆在臍血、臍帶、胎盤外周血等來源的干細胞家庭存儲服務(wù)上，技術(shù)參差不齊，市場同質(zhì)化嚴重。過度不規(guī)范的商業(yè)炒作、打“擦邊球”的業(yè)務(wù)模式嚴重干擾了市場正常秩序。

 

　　近年來，國家科技部積極支持干細胞研究，將之納入《“十二五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》及《醫(yī)藥工業(yè)“十二五”發(fā)展規(guī)劃》，973計劃、863計劃、重大新藥創(chuàng)制專項、國家自然科學(xué)基金、中國科學(xué)院先導(dǎo)計劃等國家級項目中均設(shè)置了干細胞與再生醫(yī)學(xué)方向，產(chǎn)業(yè)資金也密集注資。

 

　　 “中國發(fā)表的干細胞論文數(shù)量在全球排名第二，一批研究機構(gòu)進入了國際同行前列，但一直沒有產(chǎn)品上市。”中國科學(xué)院院士、實驗血液學(xué)家吳祖澤指出，早些年進行的申報研究項目現(xiàn)在基本處于停滯狀態(tài)，部分項目已退審。

 

　　到目前為止，除造血干細胞外，國內(nèi)尚無其他類型的干細胞治療技術(shù)或產(chǎn)品被正式批準臨床應(yīng)用。

 

　　會上專家介紹，造成上述局面的原因是多方面的，包括相關(guān)政策法規(guī)缺位，療效缺乏客觀公正的評價，安全性和倫理道德存疑，細胞技術(shù)的認同性有待提升，細胞治療費用高昂等。

 

　　 “我國干細胞醫(yī)療政策的制定應(yīng)根據(jù)國情，下大力氣加強疏導(dǎo)和監(jiān)管并重在促進干細胞轉(zhuǎn)化的應(yīng)用。”吳祖澤建議，一是遵循醫(yī)療管理的科學(xué)規(guī)律，把倫理要求尤其是安全性放在首位；二是加強醫(yī)療行政機構(gòu)對醫(yī)療機構(gòu)和生產(chǎn)企業(yè)的指導(dǎo)與監(jiān)管。同時要有利于提高醫(yī)療技術(shù)水平，促進科技產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

 

　　產(chǎn)業(yè)化核心是安全性

 

　　“雖然許多臨床觀察的結(jié)果令人振奮，且新的治療領(lǐng)域不斷擴展，但由于缺少足夠多的臨床前和臨床資料，干細胞制品臨床仍存在諸多安全風(fēng)險。”一位與會的國家藥物安全評價專家表示。

 

　　比如，多能干細胞能分化和發(fā)育為數(shù)百種不同細胞和身體組織的多種種類，這是其醫(yī)學(xué)潛力所在，但由于難以確定整個細胞變化狀態(tài)過程中干細胞發(fā)育調(diào)控的精確復(fù)雜性，使得干細胞治療后的效果和不良反應(yīng)難以被精準預(yù)期。在此前已經(jīng)進行的動物實驗中，未經(jīng)分化的胚胎干細胞移植后容易發(fā)生畸胎瘤；誘導(dǎo)多能干細胞后代發(fā)生腫瘤，誘導(dǎo)過程中采用的病毒載體的安全性也需驗證。

 

　　 “核心問題是安全性和有效性，需要解決的最基礎(chǔ)問題是靶向性。”魏于全指出，這些問題正隨著研究的深入有望逐步解決。

 

　　在比較申報新藥臨床試驗和申報臨床研究要求的基礎(chǔ)上，吳祖澤表示，兩種路徑在臨床前研究資料的要求上基本相同。臨床前研究的重點應(yīng)是在質(zhì)量可控基礎(chǔ)上的有效性和安全性研究；臨床研究則必須有嚴謹?shù)脑O(shè)計，可采用多中心、隨機對照等方案；評價的標準以安全、有效、優(yōu)于現(xiàn)有治療手段為依據(jù)。

 

　　 “干細胞調(diào)控、干細胞治療核心機制等重大科學(xué)問題和關(guān)鍵核心技術(shù)仍待突破，干細胞規(guī)范化應(yīng)用體系有待建立。”與會專家指出，全球范圍內(nèi)已批準上市十余項干細胞產(chǎn)品，分布在韓國、美國、加拿大、歐洲、澳大利亞等國家和地區(qū)，期待中國能在研究轉(zhuǎn)化方面取得突破性進展。

 

　　另悉，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會行業(yè)發(fā)展與政策研究分會在會議期間宣布成立，以期促進行業(yè)發(fā)展、研究政策變化，建立行業(yè)與政府溝通對話的橋梁，促進科研成果的產(chǎn)業(yè)化。