本次臨床試驗的主要研究者是首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院院長王擁軍教授 ，王院長在致辭中說到：“這是國家把干細胞作為藥物監(jiān)管以來，第一個按照新版《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》進行的干細胞治療腦血管疾病的臨床試驗，這次試驗對于干細胞進入腦血管疾病領(lǐng)域的臨床應用和干細胞應用整個管理體系的改變都非常重要。”
這是一項評估向缺血性卒中患者單次注射缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞（it-hMSC）的多中心、盲法、隨機、安慰劑對照的安全性、耐受性和初步療效的Ⅰ/Ⅱa期研究（ASSIST），試驗將分為兩個階段進行。第一階段為劑量爬坡的開放性研究，第二階段為雙盲對照研究。接下來，將按計劃招募約60名缺血性卒中患者參與臨床試驗。
九芝堂美科的此項新藥臨床試驗申請（IND）于2020年2月19日獲得了CDE默示許可。因在美科IND之前，獲批的前5項IND使用的干細胞均為國產(chǎn)，細胞來源包括臍帶、脂肪等，涉及的適應癥有膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、移植物抗宿主病等。九芝堂美科獲批的本項臨床試驗是按照藥品申報方式開展的國內(nèi)首個干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病大適應癥的臨床試驗，因此從PreIND溝通會到最終獲得默示許可，受到了國家食品藥品監(jiān)督管理局的密切監(jiān)管和支持。本項臨床試驗已經(jīng)經(jīng)過組長單位倫理委員會審核批準并在中國人類遺傳資源管理辦公室備案，最終正式啟動。
本次臨床試驗所用缺血耐受人骨髓間充質(zhì)干細胞（it-hMSC）產(chǎn)品由美國Stemedica Cell Technologies, Inc.（以下簡稱“Stemedica”）生產(chǎn)。Stemedica公司成立于2005年，2010年獲得了美國加利福尼亞州政府頒發(fā)的生產(chǎn)許可證，至今已經(jīng)在GMP條件下運行了10余年時間，是世界上少數(shù)能夠在cGMP條件下生產(chǎn)骨髓間充質(zhì)干細胞和神經(jīng)干細胞產(chǎn)品的企業(yè)。Stemedica公司生產(chǎn)的it-hMSC產(chǎn)品全程在模擬人體真實生理環(huán)境 -- 低氧條件下培養(yǎng)，性能優(yōu)于常氧條件下培養(yǎng)的干細胞，其生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系符合美國FDA 和cGMP 要求。該產(chǎn)品在美國已經(jīng)獲得8項臨床試驗，其中缺血性腦卒中已完成I/IIa期臨床試驗，該試驗順利達到主要終點，即治療是安全的，同時達到所有次要終點，即受試者運動、神經(jīng)功能持續(xù)改善12個月（僅評估至治療后12個月），研究數(shù)據(jù)支持開展進一步的隨機安慰劑對照的研究。初步證明了干細胞治療的安全性和有效性，試驗結(jié)果于2019年9月在國際卒中領(lǐng)域?qū)I(yè)期刊《Stroke》發(fā)表。
據(jù)clinicaltrials網(wǎng)站數(shù)據(jù)，截止到2021年1月8日，全球開展干細胞治療卒中的I、II、III期臨床試驗共計75項，其中美國25項、中國18項 （臺灣地區(qū)7項）、歐洲11項、韓國3項、日本1項，其他國家17項。九芝堂旗下雍和啟航基金參與投資的Stemedica公司的臨床試驗包含在其中。
注：原文有刪減
