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兩款創(chuàng)新藥納入擬突破性治療藥物名單,涉及箕星藥業(yè)、聯(lián)拓生物

發(fā)布日期:2022-02-09   來源:醫(yī)藥網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
核心提示:突破性治療藥物指用于防治嚴重影響生存質(zhì)量或者嚴重危及生命且尚無有效防治手段的疾病,或者有足夠證據(jù)表明相比現(xiàn)有治療方法具有

突破性治療藥物指用于防治嚴重影響生存質(zhì)量或者嚴重危及生命且尚無有效防治手段的疾病,或者有足夠證據(jù)表明相比現(xiàn)有治療方法具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物。2020年8月,這項特殊審評通道的開啟,加快創(chuàng)新藥的上市速度。2022年開年至今,已有4款藥品納入。

 

2月7日,CDE官網(wǎng)公示了新納入擬突破性治療品種清單,包括箕星藥業(yè)引進的CK-3773274片和聯(lián)拓生物的Mavacamten膠囊等2款創(chuàng)新藥。

 

 

CK-3773274片(Aficamten,CK-274)

 

CK-3773274片旨在用來降低肥厚性心肌病(HCM)的高收縮性,其通過直接與心肌肌球蛋白結(jié)合,降低心肌收縮力,從而阻止肌球蛋白進入收縮狀態(tài)。在心臟功能的臨床前模型中,無論是正常心臟功能模型還是小鼠HCM模型中,CK-274都以可預(yù)測的劑量和劑量依賴性的方式降低心臟收縮力。

 

 

 

CK-3773274片由Cytokinetics科學(xué)家獨立研發(fā),是新一代心肌肌球蛋白抑制劑,旨在降低心肌過度收縮。它通過直接結(jié)合心肌肌球蛋白馬達結(jié)構(gòu)域和抑制肌球蛋白ATP酶,使馬達處于穩(wěn)定的非產(chǎn)力狀態(tài),從而減少每個心動周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量,從而治療在心肌過度收縮的疾病如肥厚性心肌病。

 

2020年7月,箕星藥業(yè)與Cytokinetics達成協(xié)議,獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化aficamten的獨家許可。2021年12月,箕星藥業(yè)宣布順利完成aficamten中國I期臨床研究,結(jié)果顯示了aficamten和安慰劑相似的良好耐受性以及與劑量成比例的藥代動力學(xué)特性。此后,箕星將與Cytokinetics合作開展全球III期臨床試驗(SEQUOIA-HCM )并主導(dǎo)中國隊列研究,評估aficamten在梗阻性肥厚型心肌病患者中的作用。

 

此次該藥品納入的擬定適應(yīng)癥為:Aficamten(CK-3773274)是一種心肌肌球蛋白抑制劑,適用于治療梗阻性肥厚型心肌病(oHCM),可改善患者的健康狀況、功能分級(紐約心臟病協(xié)會[NYHA]分級)和運動能力。

 

 

 

公開數(shù)據(jù)顯示,CK-3773274片目前已獲批臨床,適應(yīng)癥為梗阻性肥厚性心肌病。目前,該藥的全球最高研發(fā)進度為臨床三期。

 

 

Mavacamten膠囊

 

 

 

Mavacamten由MyoKardia發(fā)現(xiàn)、開發(fā),是首個(first-in-class)、口服、心臟特異性肌球蛋白 (cardiac myosin) 別構(gòu)抑制劑。用于治療以心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損為內(nèi)在原因的疾病。

 

 

 

相較于現(xiàn)有的治療手段,Mavacamten是首個作用于HCM病理生理本身的藥物,可降低心肌肌球蛋白重鏈ATP酶活性,可逆性抑制心肌肌球蛋白與肌動蛋白的結(jié)合,抑制心肌過度收縮、增加舒張順應(yīng)性及改善能量代謝。

 

2020年10月,百時美施貴寶(BMS)宣布130億美元收購MyoKardia,通過這筆交易,BMS將獲得具有“重磅炸彈”藥物潛力的實驗性心臟病療法Mavacamten。

 

2021年5月19日,BMS向FDA提交了mavacamten治療HCM的上市申請。同年11月宣布FDA將Mavacamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新藥申請(NDA)審查期限延長了3個月,新的PDUFA日期為2022年4月28日,以便有足夠的時間審查與擬議的風(fēng)險評估緩解策略(REMS)更新相關(guān)的信息。

 

 

 

2020年8月,聯(lián)拓生物宣布與MyoKardia達成戰(zhàn)略合作,引進Mavacamten在中國及其他亞洲地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利,為此支付4000萬美元首付款和1.475億美元監(jiān)管和銷售里程碑付款。

 

此次納入的擬定適應(yīng)癥用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)成人患者,以改善運動能力、紐約心臟病協(xié)會(NYHA)心功能分級和癥狀。

 

 
 
 
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