再鼎醫(yī)藥和Deciphera Pharmaceuticals宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理瑞普替尼的新藥上市申請，用于治療已接受過包括伊馬替尼在內(nèi)的3種或更多種激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。瑞普替尼近期已在美國、加拿大和澳大利亞獲批上市。
再鼎醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩博士表示：“ 中國的GIST患者，特別是那些對過往治療方案已經(jīng)發(fā)生耐藥的患者，仍存在著顯著的未滿足需求。基于近期美國FDA的批準以及INVICTUS研究卓越的臨床數(shù)據(jù)，我們認為瑞普替尼將有望改變國內(nèi)GIST患者的治療現(xiàn)狀。我們將積極配合審評審批部門的工作以盡早惠及國內(nèi)的GIST患者。”
Deciphera總裁兼首席執(zhí)行官Steve Hoerter表示：“ 瑞普替尼近期在美國的獲批及此次在中國早于預期的新藥上市申請受理時間都凸顯了其未來的潛力。中國每年有超過30,000名新診斷的GIST患者，存在著巨大的未滿足臨床需求。我們期待與再鼎醫(yī)藥繼續(xù)合作，將瑞普替尼早日帶給等待新療法的患者。”
INVICTUS是一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床研究，旨在評估瑞普替尼與安慰劑對比在129例晚期GIST患者中的安全性、耐受性和有效性，患者此前已接受過包括伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼的治療?；颊甙?：1的比例隨機分配至每日150毫克瑞普替尼組或安慰劑組。
主要終點是依據(jù)實體瘤療效評價標準（RECIST）進行獨立放射學審查確定的無進展生存期（PFS）。根據(jù)此前報告，研究的中位無進展生存期為6.3個月，而安慰劑組僅為1.0個月，并且疾病進展或死亡的風險顯著降低了85%（危險比0.15，p <0.0001）。
通過使用改良的RECIST標準進行的獨立放射學審查確定的次要終點包括客觀緩解率（ORR）和總生存期（OS）。瑞普替尼的客觀緩解率為9.4%，而安慰劑組為0%（p=0.0504）。瑞普替尼的中位總生存期為15.1個月，而安慰劑組為6.6個月，并且死亡風險降低了64%（危險比為0.36）。
最常見的不良反應（>=20%）為脫發(fā)、乏力、惡心、腹痛、便秘、肌肉疼痛、腹瀉、食欲不振、掌跖紅腫綜合征和嘔吐。8%的給藥患者發(fā)生了導致永久停藥的不良反應，24%的給藥患者由于不良反應引起劑量中斷，7%的給藥患者由于不良反應引起劑量減少。
110102000668（1）號