中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2020年9月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）。這是APG-2575獲得的第二個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。今年7月，F(xiàn)DA授予APG-2575首個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為華氏巨球蛋白血癥（WM）。
“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，罕見(jiàn)疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。
CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結(jié)等淋巴組織中出現(xiàn)大量克隆性B淋巴細(xì)胞為特征。據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)（American Cancer Society）統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，到2020年美國(guó)將有約21,040例CLL新病例，約有4,060例死于該疾病[1]。而根據(jù)最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）數(shù)據(jù)，2020年美國(guó)CLL患者低于20萬(wàn)人[2]?，F(xiàn)有的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制劑和Bcl-2抑制劑的開(kāi)發(fā)改善了CLL患者的預(yù)后，但醫(yī)學(xué)上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治療中達(dá)到深度緩解的、免化療的治療方案。
APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開(kāi)發(fā)。其中作為單藥或聯(lián)合治療復(fù)發(fā)/難治CLL/SLL（小淋巴細(xì)胞淋巴瘤）的一項(xiàng)全球Ib/II期臨床研究在進(jìn)行中，正在美國(guó)和澳大利亞進(jìn)行患者招募。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“CLL的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。作為公司細(xì)胞凋亡產(chǎn)品管線的重要臨床開(kāi)發(fā)品種，APG-2575在繼WM適應(yīng)癥之后，再次迅速獲得FDA第二個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定，是對(duì)我們的高度認(rèn)可與鼓勵(lì)。我們將在孤兒藥相關(guān)政策的扶持下，加快這一藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)與產(chǎn)品上市，早日為CLL患者提供更多的治療選擇。”
參考文獻(xiàn)：
1. Cancer Statistics 2020, American Cancer Society
2. 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute
110102000668（1）號(hào)