12月14日,羅氏旗下基因泰克(Genentech)宣布,美國FDA已批準一種兩小時更短輸注時間的Ocrevus®(ocrelizumab)用于以前從未經(jīng)歷過任何嚴重輸注反應(IRs)的復發(fā)性或原發(fā)性進行性多發(fā)性硬化癥(MS)患者每年兩次給藥治療。在此之前,歐洲藥品管理局(EMA)基于人類使用藥品委員會(CHMP)的積極意見,于2020年5月批準了兩小時輸液時間的Ocrevus。
這項批準是基于隨機、雙盲臨床研究ENSEMBLE PLUS的數(shù)據(jù)。基因泰克介紹,Ensement PLUS研究顯示,復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)患者接受2小時輸注時間的Ocrevus的療效與之前批準的3.5小時輸注時間的Ocrevus相似。第一劑給藥根據(jù)批準的3.5小時給藥計劃輸注(兩次300 mg靜脈注射,間隔兩周),第二劑或后一劑(600 mg靜脈注射)按照較短的輸注時間在2小時內(nèi)給藥。
本研究的主要終點是首次隨機輸注600 mg后出現(xiàn)IRs的患者比例(輸注期間和輸注24小時后評估IRs的頻率/嚴重程度)。接受2小時輸注(24.6%)和接受3.5小時輸注(23.1%)患者的IRs頻率具有可比性。IR多為輕度或中度,兩組均在98%以上,無并發(fā)癥。無嚴重或致命的IR。沒有患者因IR而中止研究,也沒有檢測到新的安全信號。
患有各種類型MS的患者都會經(jīng)歷神經(jīng)系統(tǒng)炎癥和大腦神經(jīng)細胞永久性喪失——即使他們的臨床癥狀不明顯或似乎沒有惡化。因此治療的一個重要目標是盡快減少疾病活動,減緩一個人殘疾進展的速度。
Ocrelizumab是一種針對CD20陽性B細胞的人源化單克隆抗體,CD20陽性B細胞是一種特殊類型的免疫細胞,被認為是髓鞘(神經(jīng)細胞絕緣和支持)和軸突(神經(jīng)細胞)損傷的關鍵因素。這種神經(jīng)細胞損傷可導致MS患者的殘疾。據(jù)悉,在美國FDA批準Ocrevus之前,沒有獲得批準的PPMS治療方法。根據(jù)臨床前研究,Ocrevus與某些B細胞上表達的CD20細胞表面蛋白結合,而不是在干細胞或漿細胞上表達,這表明免疫系統(tǒng)的重要功能可能得以保留。
參考來源:FDA Approves Genentech’s Ocrevus (ocrelizumab) Shorter 2-Hour Infusion for Relapsing and Primary Progressive Multiple Sclerosis