6月7日，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》（以下簡稱：《報告》）。《報告》顯示：2021年藥物臨床試驗登記與信息公示平臺年度登記總量首次突破 3000 項，共計3358項，較2020年年度登記總量增加 29.1%。
《報告》顯示：按化學藥、生物制品和中藥分類，從近三年數(shù)據(jù)分析，化學藥和生物制品的新藥臨床試驗占比較高，年均分別為54.6%和40.4%?；瘜W藥和生物制品臨床試驗的目標適應癥主要集中在抗腫瘤和預防性疫苗等領(lǐng)域。受新冠疫情因素影響，2021年新型冠狀病毒滅活疫苗臨床試驗數(shù)量位居預防性疫苗類試驗首位（20項）。中藥近三年均集中在呼吸、消化、心血管和精神神經(jīng)4個適應癥。
PD-1/PD-L1是近年來腫瘤藥物開發(fā)的熱門靶點，目前國內(nèi)外已有多個PD-1/PD-L1抑制劑類藥物成功上市。對比近三年數(shù)據(jù)分析，《報告》分析發(fā)現(xiàn)，無論是按藥物品種還是臨床試驗登記數(shù)量統(tǒng)計，國內(nèi)臨床試驗中抗腫瘤藥物的作用靶點仍相對集中，其中PD-1和PD-L1尤為突出，且已開展III期臨床試驗的數(shù)量亦相對較多。
按藥物品種統(tǒng)計，2021年登記臨床試驗的前10位靶點分別為PD-1、PD-L1、VEGFR、HER2等，以受理號計算，品種數(shù)量分別多達71個、59個、46個、43個，其中5個靶點（PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3）的藥物適應癥超過90%集中在抗腫瘤領(lǐng)域，4個靶點（PD-1、PD-L1、HER2和EGFR）的藥物適應癥全部集中在抗腫瘤領(lǐng)域。
按臨床試驗數(shù)量統(tǒng)計，2021年臨床試驗數(shù)量最多的前10位靶點分別為PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等，分別多達84項、68項、57項和53項；其中PD-1和PD-L1靶點III期臨床試驗分別高達36項和21項。另外，4個靶點（VEGFR、GLP-1/GLP-1R、JAK1和CD3）的藥物臨床試驗中I期臨床試驗占比均超過40%，II期臨床試驗在各靶點中的占比在8%～37%之間。
據(jù)悉，為全面掌握中國新藥注冊臨床試驗進展，運用信息化手段提升藥品監(jiān)管能力，及時對外公開臨床試驗進展信息，藥審中心根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺的新藥臨床試驗登記信息，對2021年中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀進行了全面匯總和分析，編制了《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》。報告對2021年度登記的藥物臨床試驗信息，從藥物類型、品種及靶點特征、適應癥、申辦者類型、注冊分類、試驗分類、試驗分期、特殊人群試驗、臨床試驗組長單位、啟動耗時和完成情況等角度對臨床試驗的總體趨勢變化、主要特點、突出問題等進行匯總分析，同時對比近三年臨床試驗登記數(shù)據(jù)，對近年來的趨勢特征進行總結(jié)分析，以期為新藥研發(fā)、資源配置和藥品審評審批提供參考。
《報告》總結(jié)，新藥臨床試驗數(shù)量占比逐年增加，歷年均以I期臨床試驗占比最高，且均以境內(nèi)申辦者發(fā)起的國內(nèi)試驗為主。生物等效性（BE）試驗數(shù)量占比近三年呈逐步下降趨勢。隨著新藥III期臨床試驗數(shù)量不斷增加，預期中國新藥上市申請數(shù)量會增加，進程會加快，滿足中國患者的新藥治療需求，包括兒科人群和罕見病的臨床用藥需求。
