9月19日,昆藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布公告,稱公司申請(qǐng)的 KY100001 片的藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(以下簡(jiǎn)稱“NMPA”)受理。
KY100001是由昆藥集團(tuán)股份有限公司研制的一款針對(duì) IDH1基因突變的實(shí)體瘤的選擇性抑制劑,適應(yīng)癥為:IDH1 基因突變的實(shí)體瘤,包括但不限于肝內(nèi)膽管瘤。
目前已上市的小分子 IDH1 抑制劑是由 Agios 制藥開發(fā)的 Ivosidenib(AG-120),于 2018 年獲得美國(guó) FDA 批準(zhǔn),用于治療 IDH1 突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性細(xì)胞白血病(AML)成年患者。2019 年又獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)增加適應(yīng)癥,用于診療年齡≥75 歲或因合并癥無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的新診斷的 IDH1
突變的 AML 成年患者。除 AML 適應(yīng)癥外,Ivosidenib 也在進(jìn)行 IDH1 基因突變相關(guān)的多個(gè)瘤種的探索,包括骨髓增生異常綜合征以及實(shí)體瘤(包括膽管癌、膠質(zhì)瘤、軟骨肉瘤等)。其它正在臨床的選擇性 IDH1 抑制劑還有諾華的 IDH-305、FORMA 公司的 Olutasidenib (FT-2102)、拜耳的 BAY-1436032 以及第一三共的DS-1001。
近年來,全球范圍內(nèi)的肝內(nèi)膽管瘤發(fā)病率呈上升趨勢(shì),國(guó)內(nèi)對(duì)肝內(nèi)膽管瘤的流行病學(xué)研究尚不夠深入,數(shù)據(jù)表明上海地區(qū)的發(fā)病率約為 7.55 /10 萬人,以此推算全國(guó)的發(fā)病人數(shù)約為 10.57 萬人(按總數(shù) 14 億人),其中按 15%左右為 IDH1突變推算發(fā)病人數(shù)約為 1.6 萬人每年。目前,Ivosidenib 一個(gè)月的治療費(fèi)用約為26,115 美元,以此對(duì)標(biāo),僅肝內(nèi)膽管瘤單個(gè)適應(yīng)癥,直接經(jīng)濟(jì)價(jià)值就高達(dá) 4 億美元左右。
目前,我國(guó)尚沒有自主研發(fā)的針對(duì) IDH1 基因突變的選擇性抑制劑進(jìn)入臨床研究。KY100001 的靶點(diǎn)選擇性高,臨床前毒理研究中展現(xiàn)了良好的耐受性、安全性風(fēng)險(xiǎn)可控。根據(jù)臨床方案及長(zhǎng)遠(yuǎn)規(guī)劃,一旦 KY100001 能夠成功上市,首先獲益的具有 IDH1 突變的肝內(nèi)膽管瘤患者,長(zhǎng)遠(yuǎn)來說,隨著研究的持續(xù)推進(jìn),其它 IDH1 突變的腫瘤患者,也可能獲益。
截止 2020 年 8 月底,公司對(duì)該新藥已投入研發(fā)費(fèi)用約 2,083 萬元。