以下是對12月5日公布數(shù)據(jù)的部分研究的匯總。
01、ide-cel治療多發(fā)性骨髓瘤
百時美施貴寶/藍鳥生物公布了ide-cel治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)多項臨床研究的更新結(jié)果。在早期I期CRB-401研究中，62例過度預(yù)治療的RRMM患者接受了ide-cel治療。來自該研究的長期更新結(jié)果顯示：中位隨訪14.7個月，總緩解率（ORR）為76%（n=47/62）、完全緩解率（CR）為39%（n=24/62），中位緩解持續(xù)時間（DOR）為10.3個月、中位無進展生存期（PFS）為8.8個月、中位總生存期（OS）為34.2個月。
來自關(guān)鍵注冊II期KarMMa研究的分析顯示：ide-cel在既往接受過三類療法治療的RRMM患者中顯示出深刻持久緩解。亞組分析顯示，ide-cel在大多數(shù)亞組中表現(xiàn)出深刻持久緩解，包括風(fēng)險最高的患者亞組。大多數(shù)高危亞組的ORR≥65%、CR≥20%、中位DOR≥9.2個月、中位PFS＞7.5個月。老年亞組分析顯示，≥65歲年齡組和≥70歲年齡組的緩解率數(shù)據(jù)與總體人群一致，ORR為84-90%、CR為31-35%，中位DOR相似（≥65歲年齡組為10.7個月，≥70歲年齡組為11.0個月）。≥65歲年齡組中位PFS為8.6個月，≥70歲年齡組中位PFS為10.2個月。沒有觀察到新的安全信號。
02、Imbruvica+Venclexta治療CLL
艾伯維公布了II期CAPTIVATE研究的最新數(shù)據(jù)。該研究評估了Imbruvica聯(lián)合Venclyxto一線治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小細胞淋巴瘤(SLL)成人患者。數(shù)據(jù)顯示，在完成12周聯(lián)合方案治療后，隨機分配至安慰劑或ibrutinib的患者，一年無病生存（PFS）率沒有統(tǒng)計學(xué)上的顯著差異，支持了這款固定療程組合方案為CLL/SLL患者提供深刻持久緩解和停止治療期的潛力。
具體而言，接受12周聯(lián)合方案治療后，在外周血（PB，75%的患者）和骨髓（BM，72%的患者）中均實現(xiàn)了高比例的微小殘留病陰性（uMRD）。在經(jīng)確認的uMRD患者組中，隨機分配至安慰劑的患者，一年DFS率為95.3%，隨機分配至ibrutinib的患者為100%。該研究中沒有新的安全發(fā)現(xiàn)。
03、Bcl2抑制劑Venclexta治療CLL
羅氏公布了基于Venclexta的固定療程、無化療組合方案治療CLL關(guān)鍵III期MURANO研究和CLL14研究的新數(shù)據(jù)。來自MURANO研究的5年數(shù)據(jù)繼續(xù)證實，Venclexta+美羅華組合方案可提供延長的無進展生存期（PFS）：在復(fù)發(fā)或難治性CLL患者中，與苯達莫司汀+美羅華（BR）方案組相比，Venclexta+美羅華方案組疾病進展或死亡風(fēng)險顯著降低81%（p＜0.0001）。在分析時，2組的中位OS均未達到，但Venclexta+美羅華組5年生存率為82.1%、BR組為62.2%（HR=0.40）。Venclexta+美羅華組，有130例患者在完成2年治療后疾病沒有進展，治療結(jié)束時63.8%的患者呈現(xiàn)uMRD，對這一患者亞組的分析顯示，uMRD與改善的PFS相關(guān)。
CLL14研究的數(shù)據(jù)繼續(xù)增加了更多的證據(jù)，顯示了MRD評估預(yù)測接受固定療程Venclexta+Gazyva方案一線治療的特定CLL患者未來預(yù)后的潛力：與呈現(xiàn)可檢測的MRD和完全緩解的患者相比，呈現(xiàn)uMRD和部分緩解的患者有更長的PFS。
04、JAK抑制劑Jakavi治療慢性GvHD
諾華公布了JAK抑制劑Jakavi治療慢性移植物抗宿主病(GvHD)關(guān)鍵III期REACH3研究的首批數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與最佳可用療法（BAT）相比，Jakavi顯著改善了類固醇難治性/依賴性慢性GvHD患者的預(yù)后，包括顯著改善的無失敗生存期（FFS）和患者報告結(jié)果。
值得一提的是，Jakavi是在大型隨機臨床試驗中治療類固醇難治性/依賴性慢性GvHD方面顯示出療效的第一種藥物。REACH3研究達到了主要終點：治療第24周，Jakavi組與BAT組相比總緩解率顯著提高（49.7% vs 25.6%，p＜0.0001）。此外，Jakavi在關(guān)鍵次要終點方面也顯示出統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善，包括無失敗生存期延長（中位FFS：未達到 vs 5.7個月；p＜0.0001）、患者報告結(jié)果改善（24.2% vs 11.0%，p=0.0011）、最佳總緩解率提高（BOR：76.4% vs 60.4%）、中位緩解持續(xù)時間延長（未達到 vs 6.24個月）。
05、Kymriah治療FL和DLBCL
諾華公布了Kymriah治療晚期濾泡性淋巴瘤(FL)2項臨床研究的新數(shù)據(jù)。II期ELARA研究在復(fù)發(fā)或難治性FL患者中開展，數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪9.9個月，Kymriah治療使大多數(shù)患者病情緩解。具體而言，最少隨訪3個月，Kymriah治療的完全緩解率（CR）為65%、總緩解率（ORR）為83%。病情完全緩解的患者中，大多數(shù)（90%）緩解持續(xù)6個月或以上。
II期JULIET研究中位隨訪40個月的數(shù)據(jù)顯示：接受Kymriah治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者，顯示出持久緩解。病情緩解的患者中，24個月和36個月無復(fù)發(fā)概率為60%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達到，2年無進展生存（PFS）率為33%、24個月和36個月生存概率為40%和36%。重要的是，超過3年的長期隨訪期間，沒有新的安全性發(fā)現(xiàn)。
參考來源：百時美施貴寶、艾伯維、羅氏、諾華官網(wǎng)
110102000668（1）號