9月22日訊 自從今年8月罕見病藥物一針70萬的事件再次引起社會對罕見病的關(guān)注后,國家層面也在全力為罕見病患者紓困。今年全國“兩會”期間有代表提出的“關(guān)于戈謝病列入罕見病醫(yī)保目錄的建議”“關(guān)于建立罕見病醫(yī)療保障機制的建議”也已得到最新回復(fù)。
9月21日,針對此議案,國家醫(yī)保局網(wǎng)站公布了對十三屆全國人大三次會議第1104號建議以及第2217號建議的答復(fù)。據(jù)悉,國家醫(yī)保局將著手研究建立健全罕見病患者用藥保障機制,通過多渠道籌措資金,合理減輕患者負擔。
國內(nèi)已上市罕見病藥物近八成納入醫(yī)保
2018年5月,國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》,有業(yè)內(nèi)人士將之看作是罕見病藥物全面發(fā)展的新起點。
國家醫(yī)保局表示,為做好罕見病患者的醫(yī)療保障工作,目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右,統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外,大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群,政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%,政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%,并對貧困人口實行傾斜支付政策。
引人注意的是,2020版醫(yī)保目錄調(diào)整正在進行中,從已公布的文件來看,罕見病藥物也是被重點關(guān)注的領(lǐng)域。按照國家醫(yī)保局的思路,會逐步將符合條件的罕見病藥納入醫(yī)保藥品目錄范圍。
國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄,目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥,將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入目錄,并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入目錄,價格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計,121種罕見病治療藥物中,目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中,已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。
不過,目前臨床上數(shù)千種罕見病,絕大部分仍面臨著無藥可用的窘境。這也是醫(yī)保下決心要提高罕見病患者用藥保障的核心動因。
罕見病藥物集采或擴面?
罕見病藥物有特殊性,這也造成要么無藥可用,要么有藥用不起的尷尬。如戈謝病特效藥伊米苷酶,此前有媒體報道,年治療費用約為300多萬元。一旦停藥,患者會因骨痛徹夜難眠,嚴重的會造成終身殘疾,甚至死亡。
國家醫(yī)保局表示,一方面要發(fā)揮醫(yī)療救助兜底功能。通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險,并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助,進一步降低其醫(yī)療費用負擔。原則上,低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。
另一方面,開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。目前,包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入集采范圍,中選價格從115.97元/片下降到20元/片?,F(xiàn)已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行,逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。同時,積極指導(dǎo)地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。
言外之意,就是即便不納入集采范疇,罕見病藥物也要面臨地方集采的考驗。也就是說,除國家籌資兜底之外,以市場換價格將是罕見病藥物提高可及性的另一只手。
盡管符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍,并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道,但2019年我國城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右,而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數(shù)百萬,基本醫(yī)保難以承受。
從定價到準入到渠道,國家為罕見病藥物開了綠燈,對高價孤兒藥只要有競爭,集采也在擴大力度。只不過,大部分罕見病用藥不同其他常規(guī)用藥領(lǐng)域,即便全國帶量,市場空間仍可能狹窄。
全球孤兒藥市場2018年有1310億美元的銷售額,國際制藥企業(yè)在罕見病布局方面逐步形成了優(yōu)勢領(lǐng)域,中國孤兒藥市場也在發(fā)生變化,價格將是國內(nèi)罕見病藥物做大市場的核心考量因素。